FDA：“Elevidys基因疗法将继续用于门诊DMD患者”
该公司在周一的一份声明中表示，FDA 的迅速行动消除了 Sarepta 的一个问题，使 Elevidys 得以重返市场，而无需像人们担心的那样进行另一项安全研究。
阅读更多杜氏肌营养不良症的潜在新基因疗法
2025 年，杜氏肌营养不良症的新基因治疗研究结果将受到人们好奇的关注。
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为治疗 DMD 而开发的下一代外显子跳跃疗法
针对杜氏肌营养不良症 (DMD) 的下一代外显子跳跃疗法代表了一个很有前景的研究领域，旨在解决导致该疾病的潜在基因突变。
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我们呼吁卫生部和制药商对 DMD 采取行动
我们呼吁世界各地所有卫生部和经 FDA 和 EMA 批准的 DMD 治疗制造商采取行动。
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DMD WarrioR 土耳其代表分享对 Elevidys 基因疗法的看法
我们采访了 DMDWarrioR 的土耳其代表，了解了他对 Elevidys 基因疗法的看法和担忧。我们还收到了有关土耳其 DMD 研究的令人惊讶的信息。
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Elevidys 值得花钱吗？Elevidys 基因治疗临床试验回顾
与临床试验相比，Elevidys 是否有效且值得花费？
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为什么罗氏没有在每个国家申请Elevidys基因疗法的上市许可？
如果您想知道Elevidys基因疗法何时会进入您的国家，本文可能会帮助您了解一些情况。
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什么是杜氏肌营养不良症？
杜氏肌营养不良症 (DMD) 是一种遗传性疾病，影响着全球数千个家庭。该病主要影响男孩，导致肌肉退化和虚弱……
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杜氏肌营养不良症的遗传原因
杜氏肌营养不良症 (DMD) 的根源在于复杂的遗传学世界，具体来说，它源于被称为肌营养不良蛋白的单个基因的变化......
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我的孩子是否患有杜氏肌营养不良症 (DMD)？
当父母思考“我的孩子是否患有杜氏肌营养不良症 (DMD)？”这个问题时，他们常常会发现自己陷入情绪的漩涡中……
阅读更多杜氏肌营养不良症的潜在新基因疗法
2025 年，杜氏肌营养不良症的新基因治疗研究结果将受到人们好奇的关注。
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2025 年，杜氏肌营养不良症的新基因治疗研究结果将受到人们好奇的关注。
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关于我们的使命
世界上许多人不知道杜氏肌营养不良症是什么。因为每 5,000 名男孩中只有一名患有这种疾病。然而，患有这种疾病的孩子的家庭及其周围人每天都要承受这种疾病的压力。我们称他们为杜氏肌营养不良症勇士。
DMDWarrior.com 的成立旨在提高全世界对这种疾病的认识，促进获得治疗，并确保治疗费用可以承受。
我们的目的是什么？
世界上每 5,000 名儿童中就有一名出生时患有 DMD，许多家庭直到孩子 3-4 岁时才意识到自己患有这种疾病。FDA 批准的 DMD 治疗方法过于昂贵，家庭负担不起。我们的目标是降低治疗费用并由政府承担费用。
治疗的便捷性
在许多国家，DMD 治疗无法进行，家庭出国旅行的费用高昂。
降低治疗成本
DMD 的治疗费用非常昂贵，家庭几乎不可能自己承担这些费用。
在社交媒体上提高认识
我们不希望任何孩子死去。如果您也想找到解决这一问题的办法，请在社交媒体上关注我们。