Satellos Bioscience Inc. 宣布，根据美国食品药品监督管理局 ( FDA) 的反馈，其 BASECAMP 2 期儿科临床试验的主要疗效终点已发生改变，该试验旨在评估 Forazapadin 对杜氏肌营养不良症 (DMD) 的疗效。 该公司选择 MRI 测量的肌肉脂肪分数作为新的主要疗效终点，取代了测力法。
此前，该公司针对患有 DMD 的成年人开展的 2 期TRAILHEAD研究取得了令人鼓舞的成果，该研究通过磁共振成像 (MRI) 测量肱二头肌的肌肉脂肪分数，结果显示肌肉脂肪分数有所降低。
经过五个多月的 Forazapadin 治疗， TRAILHEAD 研究中的参与者通过 MRI 测量发现，肱二头肌脂肪分数平均降低了 3.7 个百分点，从基线时的 49.7% 降至第 140 天的 46.0%。这一发现表明肌肉成分得到了改善。
Satellos在TRAILHEAD研究中还报告称，受试者的总运动量增加，肌肉力量保持稳定，肌酸激酶（CK）水平降低。安全性和耐受性与先前报告的数据一致。这些发现与MRI测量的肌肉脂肪分数降低一起，提供了额外的临床观察结果。
BASECAMP 二期试验：新的主要终点
BASECAMP 研究是一项全球性、随机、双盲、安慰剂对照的 2 期临床试验，旨在评估 Forazapadin 对 53 名 7、8 或 9 岁患有 DMD 的可行走男孩的疗效。
该研究包括一个为期 12 周的初始安慰剂对照治疗期，随后是一个为期 36 周的活性治疗期，在此期间所有参与者均接受福拉扎帕定治疗。
根据FDA的反馈，主要疗效终点将采用MRI测量股外侧肌脂肪分数的变化。次要和探索性终点将评估肌肉质量、功能结果和肌肉再生生物标志物，包括Satellos公司专有的再生指数。
脂肪分数是磁共振成像（MRI）对肌肉组织内脂肪比例的客观测量。在杜氏肌营养不良症中，健康的肌肉会逐渐被脂肪组织取代，因此肌肉脂肪分数的变化是衡量疾病进展和肌肉成分的重要指标。
Satellos预计将于 2027 年第一季度公布为期 12 周的安慰剂对照 BASECAMP 试验的主要结果。
Forazapadin是一种在研的口服小分子AAK1抑制剂，旨在增强人体自身修复和再生骨骼肌的能力。它正被开发为一种潜在的、不依赖于肌营养不良蛋白的杜氏肌营养不良症治疗方法。
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