PepGen 是一家临床阶段生物技术公司，致力于推进下一代寡核苷酸疗法，旨在改变严重神经肌肉和神经系统疾病的治疗方法，今天该公司宣布自愿决定暂停对杜氏肌营养不良症 (DMD) 患者进行 PGN-EDO51 的 2 期 CONNECT2-EDO51 研究，直到公司能够审查正在进行的 2 期 CONNECT1-EDO51 研究中 10 mg/kg 组的结果。
CONNECT1 研究的前两个队列已全部招募完毕，预计 10 mg/kg 队列的数据将于 2025 年第三季度获得。自公司上次于 2025 年 1 月 23 日进行安全更新以来，未发现与 PGN-EDO51 相关的新的安全问题。
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