Roche, Duchenne Musküler Distrofi (DMD) Hastalarında Elevidys'in EMBARK Çalışmasının Yeni Sonuçları Duyurdu
Roche bugün, Elevidys'nin (delandistrojen) dünya çapında, çift kör, randomize faz III araştırması olan EMBARK çalışmasının ikinci yılından cesaret verici üst düzey verileri açıkladı...
Kişiselleştirilmiş Miniorganlar Duchenne Tedavisini Hızlandırabilir
Kişiselleştirilmiş antisens oligonükleotidler (ASO'lar), Duchenne kas distrofisi (DMD) tedavisine yönelik çalışmaları hızlandırabilir. Her yıl on binlerce bebek gizemli hastalıklarla doğuyor...
Duchenne Tedavisi İçin Yeni Nesil Lipid Nanopartikülleri (LNP'ler)
Distrofin proteinini etkilenen kaslara ulaştırmak, DMD için gen terapisindeki en zor problemlerden biridir. Mümkün olabilir...
Bobcat mRNA nedir? Bobcat mRNA Duchenne Musküler Distrofisi İçin Nasıl Çalışır?
Bobcat mRNA, ekzon atlama veya AAV-mikrodistrofi mekanizmalarından farklı çalışır. Bu yeni nesil yöntem, Duchenne kas distrofisi için düşük maliyetli ilaçlara yol açabilir. Birçok ekzon atlama...
Duchenne Musküler Distrofi Tedavisi İçin Geliştirilen Yeni Nesil Ekzon Atlama Terapileri
Duchenne Musküler Distrofi (DMD) için yeni nesil ekzon atlama terapileri, hastalığın altında yatan genetik mutasyonları ele almayı amaçlayan umut verici bir araştırma alanını temsil ediyor.