FDA, IPS HEART'ın Becker Musküler Distrofisi için GIVI-MPC Kök Hücre Terapisini Yetim İlaç Olarak Belirledi
FDA, tam uzunlukta yeni kas üretme konusundaki olağanüstü kapasitesi nedeniyle GIVI-MPC'ler için IPS HEART Yetim İlaç Tanımı (ODD) almaya hak kazandı...
ImmunoForge, DMD Kardiyomiyopatisi İçin 'Pemziviptadil'in 2. Faz Klinik Denemesi İçin FDA IND Onayı Aldı
DMD kardiyomiyopatisi için bir ilaç olan pemziviptadil, haftada bir kez kullanılır ve ImmunForge'un uzun etkili ELP Platformu (Elastin Benzeri Polipeptit Platformu) temel alınarak üretilmiştir...
Nippon Shinyaku, Duchenne Tedavisi İçin Brogidirsen NS-089/NCNP-02'nin İlk Klinik Denemesini (İnsan Üzerinde İlk) Yayımladı
Ulusal Nöroloji ve Psikiyatri Merkezi, Cell Reports Medicine dergisinde bir araştırma makalesinin yayınlandığını duyurdu. Makale, bir...
Ataluren (Translarna) Nedir? Ataluren Ne İçin Kullanılır?
Ataluren (Translarna), ilerleyici ve ölümcül bir nöromüsküler hastalık olan Duchenne kas distrofisi (DMD) olan ayaktan hastalarda hastalığın ilerlemesini geciktirmek için kullanılan araştırma aşamasındaki bir ilaçtır.
Duchenne Musküler Distrofisi İçin Umut Veren Yeni Gen Terapileri
Duchenne kas distrofisi hastalığına yönelik yeni gen tedavisi çalışmalarının sonuçları 2025 yılında meraklı gözlerle izlenecek. Deneme aşamaları...