Indiana Üniversitesi'ndeki Yeni Gen Terapisi Çalışması Duchenne Kas Distrofisi İçin Umut Sunuyor
Indiana Üniversitesi'nde pediatri profesörü olan Dr. Renzhi Han, Duchenne (DMD) ve... hastalığının tedavisi için yeni bir gen tedavisi üzerinde çalışıyor.
Duchenne Tedavisi (Araştırma Özeti)
Distrofin Gen Terapi Mekanizması Şirket İlaç Durumu Mikro-distrofin Gen Değişimi Sarepta Therapeutics Elevidys/SRP-9001 Onaylandı Mikro-distrofin Gen Değişimi Pfizer PF-06939926 Üretimi Durduruldu Mikro-distrofin Gen Değişimi Genethon (Sarepta) GNT-0004 Klinik Mikro-distrofin Gen Değişimi RegenxBio RGX-202 Klinik Mikro-distrofin Gen Değişimi Solid Biosciences SGT-001 Klinik Mikro-distrofin Gen Değişimi Solid Biosciences SGT-003 Klinik Mikro-distrofin Gen Değişimi Ultragenyx UX810 Klinik Öncesi Mikro-distrofin Gen Değişimi Insmed INS1201 Klinik Öncesi Distrofin Ekson...