Keros Therapeutics, Sağlıklı Gönüllülerde KER-065'nin 1. Faz Klinik Denemesinden İlk Önemli Sonuçları Duyurdu
Keros Therapeutics, çeşitli rahatsızlıkları olan hastaların tedavisi için yeni tedavi yöntemleri geliştirmeye ve ticarileştirmeye odaklanan klinik aşamadaki bir biyofarmasötik şirkettir...
Duchenne Musküler Distrofi Tedavisinde Yaklaşan Exon 51 Atlama Terapileri
Duchenne Ekzon 51 atlama terapileri, Duchenne kas distrofisi (DMD) sorumlu genetik mutasyonu ele almayı amaçlayan yenilikçi tedavilerdir. Ekzon 51'i atlayarak...
Shanghai Jiao Tong Üniversitesi Tıp Fakültesi LE051 Ekzon 51 Atlama Terapisinin Klinik Denemelerine Başlıyor
LE051 çalışmasının amacı, ekson 51 ile tedavi edilen DMD hastalarında LE051 intravenöz tedavisinin güvenliğini, tolere edilebilirliğini ve etkinliğini değerlendirmektir.
Fn14 Proteini Kas Kök Hücrelerini Koruyabilir ve Duchenne Tedavilerinin Geliştirilmesi İçin Umut Vaat Ediyor
Milyonlarca insan için kas kaybetmek, güçlerinin yanı sıra özgürlüklerini de kaybetmek anlamına gelir. Duchenne kas distrofisinden, yaşlanmadan veya...
Dystrogen Therapeutics DT-DEC01 Hücre Terapisi Alan 3 Çocukta Önemli İyileşmeler Görüldü
Duchenne kas distrofisi (DMD) olan ve yürüyemeyen bireylerde, deneysel bir distrofin ekspresyonlu kimerik (DEC) hücre tedavisi olan DT-DEC01'in (Dystrogen Therapeutics) güvenli olduğu bulundu...