Duchenne kas distrofisi (DMD) olan ve yürüyemeyen bireylerde, deneysel bir distrofin ekspresyonlu kimerik (DEC) hücre tedavisi olan DT-DEC01'in (Dystrogen Therapeutics) güvenli olduğu bulundu...
Hastalar için özel gen düzenleme araçlarını kullanarak iyileştirici tedaviler geliştirmeye kendini adamış hassas genetik ilaçlar şirketi Metagenomi, bugün bir yayın duyurdu...
İngiltere'deki araştırmacılar, kas distrofisi fare modelinde CRISPR ile düzeltilmiş insan miyojenik hücrelerini kullanan klinik olarak uygulanabilir bir nakil yöntemini duyurdular...
Alberta Üniversitesi araştırmacıları, kas onarımında önemli bir proteini onarmak için genetik mutasyonu atlatan bir molekül geliştiriyor. OligomicsTx Gen Terapisi hakkında daha fazla bilgi edinin...