Sarepta, 2025'te Toplam Net Ürün Gelirinin 3 Milyar Dolar Olacağını Yineledi
Duchenne Musküler Distrofi ile mücadele eden çocuklar ve aileler ilaç fiyatlarının düşmesini beklerken, Sarepta 2025 yılı kazanç tahminini açıkladı. Ne kadar...
Wave Life Sciences, 2025'te Ekson 53 Atlama Çalışması Planlarını Duyurdu
Şirketin karşılanmayan en önemli tıbbi ihtiyaçları arasında Alfa-1 antitripsin eksikliği (AATD), Huntington hastalığı (HD), obezite ve Duchenne kas distrofisi (DMD) yer alıyor...
Edgewise Therapeutics 2025 Planlarını Duyurdu
Edgewise Therapeutics, Duchenne kas distrofisi için 2025 planlarını duyurdu. Şirket bir açıklamada Sevasemten'e öncelik vereceğini söyledi. Sevasemten bir...
Dyne Therapeutics, DM1'de DYNE-101 ve DMD'de DYNE-251 için planları duyurdu
Dyne Therapeutics, 10 Ocak 2025'te düzenlediği bir yatırımcı etkinliğinde DYNE-101 ve DYNE-251 terapileri için olumlu klinik veriler duyurdu. Miyotonik distrofi için DYNE-101...
Avidity Biosciences, Üç Nadir Kas Hastalığı Programının 2025 BLA Başvurusu ve Ticarileştirilmesine Hazırlanıyor
Antikor Oligonükleotid Konjugatları (AOCsTM) olarak bilinen yeni bir RNA tedavi sınıfı geliştirmeye adanmış bir biyofarmasötik firması olan Avidity Biosciences, Inc. bugün...