DMD Gen Terapisine Ulaşmanın Zorlukları: Coğrafya Kader Mi?
DMD gen terapileri neden bu kadar pahalı? Son on yılda, DMD için gen terapilerinin geliştirilmesinde önemli ilerlemeler kaydedildi,...
Ailelerden Avrupa İlaç Ajansı'na (EMA) Çağrı: Ataluren'i (Translarna) Yeniden İnceleyin
Duchenne Musküler Distrofi ve saçma bir mutasyondan etkilenen 800 aileyi ve çocuklarını temsil eden üç ebeveyn, Avrupa İlaç Ajansı'na başvuruyor...
7 Yaş Üstü Brezilyalı Çocuklar ve Aileleri Anvisa'dan Elevidys Gen Terapisi Talep Ediyor
DMD için şu anda onaylanmış tek gen tedavisi olan ELEVIDYS, Brezilya'da 4 ila 7 yaş arasındaki çocuklar için onaylanmıştır. Ancak karara göre...
Ülkenizdeki DMD Derneklerine Sorun: Duchenne Tedavileri Ülkemize Ne Zaman Gelecek?
Dünyanın birçok ülkesinden DMD hastalarının sorunlarını dile getirmeye devam ediyoruz. Duchenne kas hastaları, DMD ilişkilerinin...
Elevidys Avrupa İlaç Ajansı'ndan (EMA) Onay Alacak mı?
Sarepta Therapeutics tarafından Duchenne kas distrofisi (DMD) tedavisi için geliştirilen bir gen terapisi olan Elevidys, şu anda düzenleyici kurumlar tarafından inceleniyor...