Başyazılar

Elevidys Avrupa İlaç Ajansı'ndan (EMA) Onay Alacak mı?

Sarepta Therapeutics tarafından Duchenne kas distrofisi (DMD) tedavisi için geliştirilen bir gen terapisi olan Elevidys, şu anda düzenleyici kurumlar tarafından inceleniyor...

Ekzon 51 Atlama Tedavisi (Eteplirsen) İçin Uygun Olan Türk DMD Hastaları İlaçlarını Sağlık Bakanlığı'ndan Talep Ediyor

Duchenne Musküler Distrofili çocukların aileleri tarafından kurulan ve Türkiye'de birçok DMD hastası tarafından takip edilen DMD Dayanisma Topluluğu, ...

Elevidys Hangi Ülkelerde Onaylandı? Elevidys Avrupa'da Onaylandı mı?

Elevidys, Duchenne kas distrofisi için dünyada onaylanmış tek gen tedavisidir ve Haziran 2023'te ABD'de hızlandırılmış onay almıştır.

Duchenne Musküler Distrofi: Tedavi ve Maliyet

Çocuğunuz doğana kadar hissettiğiniz heyecan, doğduğu güne kadar artarak devam eder. Doğumdan sonra da...

Dünyada Elevidys Gen Terapisi Alan İlk Kız: Raniya Scott

Raniya Scott henüz iki yaşındayken, beklenmedik bir teşhisle dünyası değişti: Duchenne kas distrofisi (DMD), kas erimesine yol açan bir grup hastalıktır...

Popüler