Wave, Dyne, Regenxbio, Genethon ve Diğerleri FDA Başvurusu Yapmayı Planlarken, Duchenne Hastalarında Potansiyel Güvenlik Sorunları Endişelendiriyor
Duchenne kas distrofisi son on yılda en çok ilerleme kaydeden terapi alanlarından biridir. Ancak, ilerleme sıklıkla şunlardan oluşur...
Şili Sağlık Bakanlığı Elevidys Gen Terapisinde İyileşmeye Dair Klinik Kanıt Olmadığını Söyledi
Elevidys Gen Terapisi, 3 milyon ABD doları tutarındaki fiyatı ve tedavideki yetersizliği nedeniyle ülkeler tarafından hala şüpheyle karşılanıyor.
Roche Neden Her Ülkede Elevidys Gen Terapisi İçin Pazarlama Yetkisi Başvurusunda Bulunmuyor?
Özellikle Elevidys gibi gen terapileri, Duchenne Musküler Distrofi gibi nadir ve ciddi genetik bozuklukların tedavisinde devrim yaratma potansiyeline sahiptir...
Solid Biosciences SGT-003 Gen Terapisi Hakkında Sıkça Sorulan Sorular
Dünya çapında birçok araştırma şirketi, en yıkıcı kas hastalıklarından biri olan Duchenne için tedaviler araştırıyor. Bunlardan biri de Solid Biosciences'...
Elevidys Gen Terapisinin Klinik Araştırma İncelemesi: Elevidys Maliyetine Değer mi?
İlaç piyasasına sunulan ELEVIDYS (delandistrogene moxeparvovec-rokl) gen tedavisinin 3 milyon avroluk maliyetine kıyasla etkinliği nedir?