Национальный центр неврологии и психиатрии объявил о публикации исследовательской статьи в Cell Reports Medicine, в которой подробно излагаются результаты инициированного исследователем испытания препарата NS-089/NCNP-02, известного как «брогидирсен». Это инновационное лечение мышечной дистрофии Дюшенна (МДД), разработанное совместно с Nippon Shinyaku Co., Ltd., представляет собой значительный прогресс в терапии пропуска экзона 44.
Оглавление
Результаты клинических испытаний Brogidirsen
- Брогидирсен демонстрирует дозозависимое восстановление дистрофина в исследованиях пациентов с МДД.
- Высокая доза брогидирсена достигла 24,47% нормального уровня дистрофина в когорте пациентов с МДД.
- Испытание продемонстрировало терапевтический эффект, заключающийся в стабильной или улучшенной двигательной функции, а также благоприятный профиль безопасности без серьезных нежелательных явлений.
- Были идентифицированы сывороточные биомаркеры МДД, включая PADI2, TTN, MYOM2 и MYLPF.
- Брогидирсен продемонстрировал высокую эффективность в клетках, полученных из мочи больных МДД, что подтверждает результаты испытаний на людях.
Что такое Брогидирсен?
Брогидирсен (NS-089/NCNP-02) — это препарат на основе нуклеиновой кислоты, совместно открытый компаниями Nippon Shinyaku и NCNP, и, как ожидается, он станет терапевтическим препаратом для пациентов с МДД с мутациями гена дистрофина, поддающимися пропуску экзона 44.
Узнать больше: Предстоящие терапии пропуска экзона 44 для лечения мышечной дистрофии Дюшенна
