Доктор Жэньчжи Хан, профессор педиатрии в Университете Индианы, работает над новой генной терапией для лечения мышечной дистрофии Дюшенна (МДД) и ищет финансирование для продолжения исследования.
В соответствии с объявление созданная Индианским университетом в июле 2024 года, эта новая генная терапия был протестирован на мышах и были получены очень успешные результаты. Как DMD Warrior, мы обратились к доктору Жэньчжи Хану и спросили о текущем статусе этого исследования.
Сейчас мы ищем финансирование
В ходе своей интенсивной работы он ответил нам: «Наш новый подход к генной терапии показал себя многообещающим в доклинических моделях животных. Сейчас мы ищем финансирование для проведения дополнительных доклинических испытаний эффективности и безопасности, прежде чем мы начнем клинические испытания примерно через два года».
«Современная генная терапия мышечной дистрофии Дюшенна использует укороченную версию дистрофина», — сказал Жэньчжи Хан, доктор философии, старший автор исследования и профессор педиатрии в Медицинской школе IU. «К сожалению, этот вариант не полностью защищает мышцы, поскольку в нем отсутствуют многие важные функциональные домены полноразмерного дистрофина».
Хотя Управление по контролю за продуктами и лекарствами США недавно одобрило генную терапию микродистрофином для лечения мышечной дистрофии Дюшенна, Хан заявил, что результаты терапии оказались менее удовлетворительными, чем ожидалось.
Опираясь на свой опыт использования методов аденоассоциированного вируса для доставки сверхбольших терапевтических генов в клетки, Хан и его команда в Центре педиатрических исследований имени Германа Б. Уэллса разработали векторную систему на основе трех аденоассоциированных вирусов для доставки полной версии белка дистрофина в мышцы.
Полная версия белка дистрофина
«Мы оптимизировали и протестировали нашу новую трехвекторную систему, чтобы убедиться, что она эффективно производит и собирает полноразмерный белок дистрофина», — сказал Хан. «Наши данные подтвердили мы успешно восстановили полноразмерный дистрофин как в скелетных, так и в сердечных мышцах мышей с МДД, что приводит к значительному улучшению здоровья, силы и функциональности их мышц».
Хан подал предварительную патентную заявку на свою систему вектора вируса с тремя аденоассоциированными вирусами и сотрудничает с Управлением инноваций и коммерциализации Университета штата Айдахо, чтобы продвигать лечение к доступности на рынке. Он также ищет дополнительное финансирование, чтобы пациенты с мышечной дистрофией Дюшенна имели доступ к новым перспективным вариантам лечения.
«Я считаю, что этот новый подход к генной терапии дает пациентам значительные преимущества по сравнению с тем, что им доступно в настоящее время, и я с нетерпением жду его дальнейшей клинической разработки», — сказал он.
Другими авторами исследований Медицинской школы Университета Индианы являются Юань Чжоу, Чэнь Чжан, Вэйдун Сяо и Роланд В. Херцог.
