Предстоящие терапии пропуска экзона 44 для лечения мышечной дистрофии Дюшенна
Терапия с пропуском экзона 44 представляет собой перспективное направление в лечении мышечной дистрофии Дюшенна (МДД), генетического заболевания, характеризующегося прогрессирующей мышечной слабостью...
Российская биотехнологическая компания «Генериум» начала клинические испытания генной терапии мышечной дистрофии Дюшенна
В Университете Сириус и российском биотехнологическом бизнесе «Генериум» начались клинические исследования терапии мышечной дистрофии Дюшенна. На встрече в...
Cumberland Pharmaceuticals объявляет о фантастических результатах исследования FIGHT Duchenne фазы 2 при миодистрофии Дюшенна у пациентов с сердечно-сосудистыми заболеваниями
Cumberland Pharmaceuticals, специализированная фармацевтическая компания, сосредоточенная на разработке новых препаратов для лечения редких заболеваний, сегодня объявила о положительных итоговых результатах своей фазы...
Новый «Mini-CRISPR» может оказаться более успешным в редактировании гена дистрофина
Несколько исследовательских групп пытались создать компактные системы CRISPR, которые можно было бы разместить в одном векторе AAV, сохраняя при этом возможности редактирования....
Все, что вам следует знать о генной терапии Genethon GNT0004 для мышечной дистрофии Дюшенна
Ключевая фаза испытания, начало которой запланировано на второй квартал 2025 года, в настоящее время готовится Genethon. Что такое ген Genethon...