Satellos Bioscience, публичная биотехнологическая компания, разрабатывающая новые терапевтические подходы на основе малых молекул для улучшения лечения мышечных заболеваний и расстройств, сегодня объявила о завершении набора всех четырех когорт с многократно возрастающей дозой (MAD) для первой фазы клинического исследования SAT-3247 с участием здоровых добровольцев.
«Завершение набора здоровых добровольцев в наше исследование фазы 1 знаменует собой важную веху в нашей миссии по разработке преобразующей терапии для пациентов с дегенеративными заболеваниями», — сказал Фрэнк Глисон, соучредитель и генеральный директор Satellos. «Мы считаем, что SAT-3247 представляет собой новый, хорошо переносимый и более благоприятный вариант лечения в качестве пероральной терапии один раз в день, предназначенной для восстановления мышечной регенерации и восстановления у всех пациентов с МДД, независимо от того, используется ли он в качестве отдельного препарата или дополнительной терапии. Этот прогресс подготавливает почву для нас, чтобы представить первые данные фазы 1 на предстоящей крупной медицинской конференции и продвигает нашу приверженность предоставлению значимых решений сообществу МДД».
Краткое изложение объявления SAT-3247
- Компания по-прежнему намерена представить данные фазы 1a по когортам как с однократной, так и многократно возрастающей дозой (SAD и MAD) в части исследования с участием здоровых добровольцев в первом квартале 2025 года на предстоящей крупной медицинской конференции.
- В настоящее время проводится фаза 1b исследования среди пациентов с МДД, в ходе которого планируется привлечь до 10 взрослых добровольцев с генетически подтвержденным диагнозом МДД в течение первого квартала 2025 года.
- Подача документов по фазе 2 IND идет по графику и будет завершена к концу первого квартала 2025 года
О SAT-3247 Фаза 1
Клиническое исследование фазы 1 состоит из двух компонентов. В первом компоненте 72 здоровых добровольца были включены в слепое, рандомизированное, плацебо-контролируемое, ступенчатое, параллельное исследование для оценки безопасности и фармакокинетических свойств SAT-3247. Участники были рандомизированы в пять когорт SAD, четыре когорты MAD и одну когорту дозы пищевого эффекта. Второй компонент, часть испытания фазы 1b, в настоящее время продолжается. До 10 взрослых добровольцев с генетически подтвержденным DMD будут включены в 28-дневную открытую когорту с однократной дозой для оценки безопасности и фармакокинетических свойств у пациентов и изучения потенциальных фармакодинамических маркеров.
Что такое SAT-3247
SAT-3247 — это запатентованный пероральный низкомолекулярный препарат, разрабатываемый Satellos в качестве нового метода лечения для восстановления скелетных мышц, утраченных при мышечной дистрофии Дюшенна (МДД или Дюшенна) и других дегенеративных или травматических состояниях. Satellos продвигает SAT-3247 в качестве потенциального метода лечения МДД, независимо от дистрофина и независимо от статуса мутации экзона.
