Проблема генной терапии МДД: география — это судьба?

Почему генная терапия МДД такая дорогая? За последнее десятилетие были достигнуты значительные успехи в разработке генной терапии МДД, что дает надежду на лечение, которое изменит жизнь. Однако, несмотря на обещания, которые сулят эти методы лечения, на пути многих пациентов стоит серьезное препятствие: непомерно высокая стоимость этих методов лечения. В этой статье рассматриваются причины непомерной стоимости генной терапии Дюшенна и разрушительные последствия для пациентов, их семей и системы здравоохранения в целом.

Обзор

Мышечная дистрофия Дюшенна (МДД) — редкое прогрессирующее генетическое заболевание, которое в основном поражает мальчиков и приводит к мышечной слабости и ухудшению состояния. Заболевание вызывается мутациями в гене дистрофина, который отвечает за выработку белка дистрофина, необходимого для мышечной функции. Без дистрофина мышцы становятся слабыми и повреждаются, что в конечном итоге приводит к потере подвижности и, в конечном итоге, к дыхательной и сердечной недостаточности. [Подробнее: Что такое болезнь Дюшенна?]

Стоит ли собирать деньги?

Генная терапия и методы пропуска экзонов при мышечной дистрофии Дюшенна (МДД) не позволяют полностью устранить заболевание. Так почему же эти варианты лечения МДД такие дорогие? Почему семьи должны тратить столько денег, когда неизвестно, насколько эффективны эти методы лечения МДД? Это маркетинговая стратегия или схема, дающая надежду?

Перспективы генной терапии МДД

Генная терапия МДД направлена на исправление или обход генетического дефекта, ответственного за заболевание. Вместо того, чтобы просто управлять симптомами, эти методы лечения нацелены на первопричину, либо заменяя мутировавший ген, либо вводя функциональную копию гена для восстановления выработки дистрофина.

Может ли генная терапия МДД полностью положить конец заболеванию?

Даже исследователи генной терапии МДД, которая в настоящее время одобрена FDA и находится в процессе одобрения EMA, не говорят, полностью ли она предотвратит заболевание. Они также не могут сказать, как долго генная терапия будет работать у детей с МДД.

Несмотря на все это, почему генная терапия МДД такая дорогая?

Влияние на пациентов с МДД и их семьи

Финансовое бремя генной терапии выходит далеко за рамки стоимости самого лечения. Многие семьи детей с МДД уже сталкиваются со значительным финансовым напряжением из-за расходов, связанных с уходом за ребенком с хроническим прогрессирующим заболеванием. Специализированное медицинское оборудование, физиотерапия, уход на дому и необходимость в модификации домов и транспортных средств быстро накапливаются. Кроме того, многим родителям, возможно, придется сократить свои рабочие часы или уволиться с работы, чтобы ухаживать за своим ребенком, что приведет к еще большему финансовому напряжению.

Для семей, не имеющих достаточного страхового покрытия, стоимость генной терапии может оказаться совершенно непомерной. Даже при наличии страховки пациенты могут столкнуться с высокими расходами из собственного кармана, доплатами и риском отказа в покрытии, особенно для дорогостоящих видов лечения, таких как генная терапия.

Заботятся ли компании, занимающиеся исследованиями методов лечения МДД, о вашем ребенке?

Будьте уверены, НЕТ!

Если бы они заботились о вас, они бы подавали заявки на получение лицензий во всех странах, и, кроме того, предлагаемая ими генная терапия не была бы такой дорогой.

Подобные исследовательские компании подсчитывают, что стоимость их акций и чистая прибыль, которую они получат в конце года, будет стоить больше, чем здоровье ваших детей.

Более широкая нагрузка на систему здравоохранения

Финансовое бремя не заканчивается на семьях пациентов с МДД; система здравоохранения также страдает от стремительно растущих расходов на генную терапию. Правительства и частные страховщики сталкиваются с трудными решениями о том, покрывать ли такие терапии и как распределять ограниченные ресурсы здравоохранения. Многие системы общественного здравоохранения, особенно в странах с всеобщим здравоохранением, могут испытывать трудности с предоставлением этих видов терапии всем пациентам, которые в них нуждаются.

В мире высокая стоимость генной терапии МДД может потенциально обанкротить страховые компании или привести к резкому росту страховых взносов, создавая волновой эффект по всему рынку здравоохранения. Для стран с национализированными системами здравоохранения стоимость генной терапии может истощить государственный бюджет, что приведет к задержкам или отказам в лечении для пациентов.

Этика доступа к жизненно важным методам лечения

Этические последствия стоимости генной терапии МДД значительны. С одной стороны, эти методы лечения предлагают потенциал для радикального улучшения или даже спасения жизни детей, страдающих от изнурительной, неизлечимой болезни. С другой стороны, недоступная цена означает, что только избранные получат доступ к этим методам лечения, оставляя многих пациентов без вариантов лечения.

Это поднимает моральную дилемму: должны ли методы лечения, спасающие жизни, быть доступны всем пациентам, независимо от социально-экономического статуса, или они должны быть зарезервированы для тех, кто может себе их позволить? Кроме того, должно ли финансовое бремя исследований и разработок быть переложено на пациентов таким экстремальным образом? Эти вопросы подчеркивают продолжающиеся дебаты о доступе к здравоохранению, неравенстве и коммерциализации методов лечения, спасающих жизни.

Возможные решения кризиса доступности

Хотя стоимость генной терапии МДД является существенной проблемой, несколько потенциальных решений могли бы помочь сделать эти методы лечения более доступными:

Снижение цен и ценообразование на основе ценности

Одним из вариантов является снижение фармацевтическими компаниями цен на генную терапию DMD. Этого можно достичь путем переговоров между производителями лекарств и поставщиками медицинских услуг или правительствами с целью поиска более справедливой структуры ценообразования. Ценообразование на основе ценности, когда цена терапии связана с ее эффективностью и преимуществами, которые она дает пациентам, также может стать способом сделать лечение более доступным, гарантируя при этом, что фармацевтические компании получат компенсацию за свои инвестиции в исследования и разработки.

Сотрудничество государственного и частного секторов

Правительства и компании частного сектора могли бы сотрудничать, чтобы разделить финансовое бремя разработки и распространения генной терапии. Государственно-частное партнерство могло бы помочь сократить первоначальные затраты на эти терапии и гарантировать, что они будут доступны всем пациентам, которые в них нуждаются, независимо от их платежеспособности.

Расширенное страховое покрытие

Улучшение страхового покрытия генной терапии является еще одним важным шагом в обеспечении доступа пациентов к жизненно важным методам лечения. Страховщиков можно было бы поощрять расширять свое покрытие, включая дорогостоящие методы лечения, такие как генная терапия МДД, или правительства могли бы предлагать субсидии для покрытия расходов.

Глобальные инициативы в области здравоохранения

Международное сотрудничество и глобальные инициативы в области здравоохранения также могли бы помочь обеспечить доступность генной терапии МДД для пациентов по всему миру, особенно в странах с низким и средним уровнем дохода. Обмениваясь исследованиями, ресурсами и технологиями, мировое сообщество могло бы работать вместе, чтобы снизить стоимость генной терапии и обеспечить ее доступность для тех, кто в ней больше всего нуждается.

Ассоциации по борьбе с МДД в вашей стране не занимаются этой проблемой?

Есть ли в вашей стране ассоциация, которая имеет цели в отношении МДД? Смогли ли они привезти в вашу страну методы лечения, замедляющие болезнь?

Если ваш ответ «нет», это означает, что ассоциации DMD, за которыми вы следите, не работают в соответствии со своими основными целями. [Подробнее: Спросите ассоциации МДД в вашей стране: когда лечение мышечной дистрофии Дюшенна появится в нашей стране?]

Растет ли число людей, организующих индивидуальные кампании, с каждым днем?

Если наблюдается очень высокий рост числа отдельных кампаний, вам нужно понять, что ассоциации DMD не работают, а политикам нет до вас дела.

Хотя индивидуальные кампании являются последним выходом для семей, в конечном итоге они представляют собой событие, которое заставляет исследовательские компании истекать слюной.

Политики в вашей стране уже предприняли какие-либо действия?

Предпринимают ли политические партии вашей страны или их члены парламента серьезные усилия для внедрения методов лечения МДД в вашей стране?

Если ваш ответ «нет», вы не одиноки. Пациенты с МДД во многих странах мира сталкиваются с такой же ситуацией. [Подробнее: Ожидается, что в Бразилии правительство внедрит модель распределения рисков с Roche для препарата ELEVIDYS]

Оказать давление на исследовательские компании

Если вы считаете, что ассоциации и политики по борьбе с МДД не в состоянии сделать что-либо для того, чтобы обеспечить лечение МДД в вашей стране, вы не одиноки.

Оказывайте давление на исследовательские компании, чтобы они подавали заявки на получение лицензии в вашей стране.

Заключение

Мышечная дистрофия Дюшенна — разрушительное заболевание, и генная терапия дает надежду на будущее. Однако непомерная стоимость этих методов лечения является существенным препятствием для доступа к ним многих пациентов и их семей. Поскольку стоимость генной терапии продолжает расти, задача обеспечения того, чтобы все пациенты могли получить доступ к жизненно важным методам лечения, становится все более актуальной.

Сообщество здравоохранения, правительства, фармацевтические компании и группы защиты прав пациентов должны объединиться для решения этой проблемы. Только найдя решения для снижения стоимости этих методов лечения, увеличения страхового покрытия и обеспечения справедливого доступа к лечению, мы можем гарантировать, что все пациенты с МДД смогут воспользоваться новаторскими достижениями генной терапии.

Узнайте сейчас: Потенциальные новые методы генной терапии мышечной дистрофии Дюшенна

- Подписывайтесь на нас -