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Genethon confirma eficácia de 2 anos em pacientes com distrofia muscular de Duchenne tratados com sua terapia genética de microdistrofina de baixa dosagem (GNT0004)
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Tudo o que você deve saber sobre a terapia genética GNT0004 do Genethon para distrofia muscular de Duchenne
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Perguntas frequentes sobre o Elevidys usado para DMD
Pode Ekinci
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21 de agosto de 2026
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A terapia gênica RGX-202 para distrofia muscular de Duchenne demonstra melhora na NSAA e na expressão de microdistrofina — mas faltam dados importantes sobre biomarcadores.
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