Pesquisadores da University of Alberta desenvolvem uma molécula que contorna a mutação genética para restaurar uma proteína crucial de reparação muscular. Saiba mais sobre o Estudo de Terapia Genética OligomicsTx…
Uma equipe de pesquisa da Universidade de Alberta deu o primeiro passo para provar que sua terapia genética inovadora pode tratar com sucesso uma doença genética rara chamada disferlinopatia, que prejudica a capacidade do corpo de reparar músculos danificados.
Em descobertas de pesquisa recém-publicadas, a equipe relata que desenvolveu um novo oligonucleotídeo antisense para tratar disferlinopatia. A molécula restaurou efetivamente a função da proteína de reparação muscular disferlina quando usada para tratar células de pacientes com disferlinopatia. A molécula desencadeia um processo chamado “exon skipping” que permite que as células ignorem instruções genéticas defeituosas e produzam a proteína necessária para reconstruir o tecido muscular. [Ler mais]
“Nosso objetivo é desenvolver novas terapias e, eventualmente, curar a distrofia muscular e doenças neuromusculares usando novas tecnologias como oligonucleotídeos antisense e edição de genoma CRISPR para ajudar os pacientes a andar novamente”, diz o professor de genética médica Toshifumi Yokota. [Quem é Toshifumi Yokota?]
