अल्बर्टा विश्वविद्यालय के शोधकर्ताओं ने एक ऐसा अणु विकसित किया है जो आनुवंशिक उत्परिवर्तन को दरकिनार करके एक महत्वपूर्ण मांसपेशी-मरम्मत प्रोटीन को पुनर्स्थापित करता है। OligomicsTx जीन थेरेपी अध्ययन के बारे में अधिक जानें…
अल्बर्टा विश्वविद्यालय के एक अनुसंधान दल ने यह साबित करने की दिशा में पहला कदम उठाया है कि उनकी अभिनव जीन थेरेपी, डिस्फेरलिनोपैथी नामक एक दुर्लभ आनुवंशिक स्थिति का सफलतापूर्वक इलाज कर सकती है, जो क्षतिग्रस्त मांसपेशियों की मरम्मत करने की शरीर की क्षमता को बाधित करती है।
हाल ही में प्रकाशित शोध निष्कर्षों में, टीम ने बताया कि उसने डिस्फेरलिनोपैथी के इलाज के लिए एक नया एंटीसेंस ऑलिगोन्यूक्लियोटाइड विकसित किया है। डिस्फेरलिनोपैथी रोगियों की कोशिकाओं के उपचार के लिए उपयोग किए जाने पर अणु ने मांसपेशियों की मरम्मत करने वाले प्रोटीन डिस्फेरलिन के कार्य को प्रभावी ढंग से बहाल किया। अणु "एक्सॉन स्किपिंग" नामक एक प्रक्रिया को ट्रिगर करता है जो कोशिकाओं को दोषपूर्ण आनुवंशिक निर्देशों को बायपास करने और मांसपेशियों के ऊतकों के पुनर्निर्माण के लिए आवश्यक प्रोटीन का उत्पादन करने की अनुमति देता है। [और पढ़ें]
मेडिकल जेनेटिक्स के प्रोफेसर तोशिफुमी योकोटा कहते हैं, "हमारा लक्ष्य नई चिकित्सा पद्धति विकसित करना और अंततः एंटीसेंस ऑलिगोन्युक्लियोटाइड्स और सीआरआईएसपीआर जीनोम एडिटिंग जैसी नई तकनीकों का उपयोग करके मांसपेशियों की दुर्बलता और न्यूरोमस्कुलर रोगों को ठीक करना है, ताकि रोगियों को फिर से चलने में मदद मिल सके।"तोशिफुमी योकोता कौन हैं?]
