يعمل باحثون من جامعة ألبرتا على تطوير جزيء يتجاوز الطفرة الجينية لاستعادة بروتين إصلاح العضلات الأساسي. تعرف على المزيد حول دراسة العلاج الجيني OligomicsTx…
نجح فريق بحثي من جامعة ألبرتا في اتخاذ الخطوة الأولى نحو إثبات أن العلاج الجيني المبتكر الخاص بهم يمكنه علاج حالة وراثية نادرة تسمى اعتلال الديسفيرلين بنجاح، والتي تعيق قدرة الجسم على إصلاح العضلات التالفة.
في نتائج بحثية نُشرت حديثًا، أفاد الفريق أنه طور أوليجونوكليوتيدًا مضادًا للحس لعلاج اعتلال الديسفيرلين. نجح الجزيء في استعادة وظيفة بروتين إصلاح العضلات ديسفيرلين بشكل فعال عند استخدامه لعلاج الخلايا من مرضى اعتلال الديسفيرلين. يحفز الجزيء عملية تسمى "تخطي الإكسون" والتي تسمح للخلايا بتجاوز التعليمات الجينية المعيبة وإنتاج البروتين اللازم لإعادة بناء أنسجة العضلات.اقرأ المزيد]
يقول أستاذ علم الوراثة الطبية توشيفومي يوكوتا: "هدفنا هو تطوير علاجات جديدة وعلاج ضمور العضلات والأمراض العصبية العضلية في نهاية المطاف باستخدام تقنيات جديدة مثل الأوليجونوكليوتيدات المضادة للحس وتحرير الجينوم CRISPR لمساعدة المرضى على المشي مرة أخرى".من هو توشيفومي يوكوتا؟]
