O Dr. Renzhi Han, professor de pediatria na Universidade de Indiana, está trabalhando em uma nova terapia genética para o tratamento da doença de Duchenne (DMD) e busca financiamento para a continuação do estudo.
De acordo com um anúncio feita pela Universidade de Indiana em julho de 2024, esta nova terapia genética foi testado em ratos e resultados muito bem-sucedidos foram obtidos. Como DMD Warrior, entramos em contato com o Dr. Renzhi Han e perguntamos sobre o status atual deste estudo.
Estamos agora buscando financiamento
Entre seu trabalho intensivo, ele nos respondeu: 'Nossa nova abordagem de terapia genética mostrou-se promissora em modelos animais pré-clínicos. Estamos agora buscando financiamento para fazer mais testes de eficácia e segurança pré-clínica antes de iniciarmos os ensaios clínicos em cerca de dois anos.'
“A terapia genética atual para distrofia muscular de Duchenne utiliza uma versão truncada da distrofina”, disse Renzhi Han, PhD, autor sênior do estudo e professor de pediatria na Escola de Medicina da IU. “Infelizmente, essa opção não protege totalmente os músculos porque carece de muitos domínios funcionais importantes da distrofina de comprimento total.”
Embora a Food and Drug Administration dos EUA tenha aprovado recentemente uma terapia genética com microdistrofina para distrofia muscular de Duchenne, Han disse que os resultados terapêuticos foram menos satisfatórios do que o esperado.
Com base em sua experiência usando métodos de vírus adenoassociados para fornecer genes terapêuticos extragrandes às células, Han e sua equipe no Centro Herman B Wells de Pesquisa Pediátrica desenvolveram um sistema de vetor de vírus triplo adenoassociado para fornecer uma versão completa da proteína distrofina aos músculos.
Versão completa da proteína distrofina
“Nós otimizamos e testamos nosso novo sistema de três vetores para garantir que ele produzisse e montasse a proteína distrofina de comprimento total de forma eficaz”, disse Han. “Nossos dados confirmaram restauramos com sucesso a distrofina de comprimento total nos músculos esqueléticos e cardíacos de camundongos com DMD, levando a melhorias significativas na saúde, força e função muscular.”
Han entrou com um pedido de patente provisória para seu sistema de vetor de vírus triplo adenoassociado e está colaborando com o IU Innovation and Commercialization Office para avançar o tratamento em direção à disponibilidade no mercado. Ele também está buscando financiamento adicional para que pacientes com distrofia muscular de Duchenne tenham acesso a novas opções de tratamento promissoras.
“Acredito que essa nova abordagem de terapia genética oferece vantagens significativas aos pacientes em comparação ao que eles têm disponível atualmente, e estou ansioso para levá-la a um maior desenvolvimento clínico”, disse ele.
Outros autores do estudo da Faculdade de Medicina da IU incluem Yuan Zhou, Chen Zhang, Weidong Xiao e Roland W. Herzog.
