5 pesquisas sobre DMD que você deve acompanhar em 2025
Apesar dos avanços significativos nos últimos dez anos para pacientes com DMD, ainda há uma demanda significativa não atendida. Para atender à necessidade,...
Roche anuncia novos resultados do estudo EMBARK de Elevidys em pacientes ambulatoriais com distrofia muscular de Duchenne (DMD)
Hoje, a Roche revelou dados encorajadores do segundo ano do estudo EMBARK, uma investigação mundial, duplo-cega e randomizada de fase III do Elevidys (delandistrogene...
Miniorgans personalizados podem acelerar o tratamento da Duchenne
Oligonucleotídeos antisense personalizados (ASOs) podem acelerar estudos sobre o tratamento da distrofia muscular de Duchenne (DMD). Todos os anos, dezenas de milhares de bebês nascem com doenças enigmáticas...
Nanopartículas lipídicas de próxima geração (LNPs) para o tratamento de Duchenne
Entregar a proteína distrofina aos músculos afetados é um dos problemas mais difíceis na terapia genética para DMD. Pode ser possível...
O que é o mRNA do Bobcat? Como o mRNA do Bobcat funciona para a distrofia muscular de Duchenne?
O mRNA do Bobcat funciona de forma diferente dos mecanismos de salto de exon ou microdistrofia AAV. Este método de próxima geração pode levar a medicamentos de baixo custo para distrofia muscular de Duchenne. Muitos saltos de exon...