A abordagem com células-tronco Satellos e SAT-3247 pode restaurar a regeneração muscular na distrofia muscular de Duchenne
Intervenções genéticas, como o salto de exon ou a terapia genética, visam compensar a perda de distrofina, mas não substituem o sinal ausente...
O sistema imunológico pode estar diminuindo a eficácia da terapia genética para distrofia muscular de Duchenne
Como pacientes com Distrofia Muscular de Duchenne (DMD) não têm distrofina, reintroduzi-la por meio de terapia genética pode fazer com que o sistema imunológico a confunda com uma...
Representante turco do DMD WarrioR compartilha sua opinião sobre a terapia genética Elevidys: ela é eficaz e por que é cara?
A eficácia do Elevidys no tratamento da distrofia muscular de Duchenne (DMD) mostrou resultados promissores em estudos clínicos, mas os resultados são suficientes? O $3...
Durante o plano Wave, Dyne, Regenxbio, Genethon e outros para registrar o pedido FDA, potenciais problemas de segurança em Duchenne preocupam os pacientes
A distrofia muscular de Duchenne é uma das áreas terapêuticas que mais avançou nos últimos dez anos. No entanto, o avanço frequentemente consiste em...
Ministério da Saúde do Chile diz que não há evidências clínicas de melhora na terapia genética Elevidys
A terapia genética Elevidys ainda é encarada com ceticismo pelos países devido ao seu preço de 3 milhões de dólares americanos e à falta...