Continuamos a dar voz aos problemas dos pacientes com DMD de muitos países ao redor do mundo. Pacientes com músculo de Duchenne relatam que as associações de DMD em seus países não estão funcionando efetivamente. Reuniões com políticos e empresas farmacêuticas não produzem resultados visíveis. Quem é responsável pelos tratamentos de DMD que não chegam ao meu país?
O que você está esperando?
Se os tratamentos de DMD aprovados pelos FDA e EMA ainda não chegaram ao seu país ou não são cobertos pelo seguro, você deve saber que as associações de DMD em seu país não estão fazendo o suficiente para combatê-los. Então, pergunte às associações de DMD do seu país: Quando os tratamentos de Duchenne chegarão ao nosso país?
Saber mais: Tratamentos aprovados pela FDA para DMD
Índice
Sobre DMD
A Distrofia Muscular de Duchenne (DMD) é uma doença genética rara e devastadora que afeta principalmente meninos, causando fraqueza muscular progressiva, perda de mobilidade e, eventualmente, levando à morte precoce devido a complicações respiratórias e cardíacas. Nas últimas décadas, houve um progresso significativo na compreensão da doença, e vários tratamentos foram desenvolvidos para melhorar a qualidade de vida dos afetados.
Apesar desses avanços, as associações de DMD no mundo têm enfrentado inúmeros desafios para garantir que esses tratamentos transformadores sejam acessíveis aos pacientes em seus respectivos países. A lacuna entre pesquisa de ponta, terapias aprovadas e acesso do paciente a esses tratamentos continua a aumentar, e a inadequação das associações de DMD em preencher essa lacuna não pode ser ignorada. [Leia mais: O que é Duchenne?]
A disparidade no acesso ao tratamento
Um dos problemas mais gritantes que as associações de DMD enfrentam é a disparidade no acesso a tratamentos aprovados entre os países. Em países de alta renda, como os Estados Unidos e muitos países europeus, medicamentos como eteplirsen, ataluren e, mais recentemente, terapias genéticas estão disponíveis para os pacientes. Esses tratamentos, embora caros, oferecem esperança para retardar a progressão da doença e melhorar os resultados para os indivíduos afetados. No entanto, em muitos países de baixa e média renda, o acesso a essas terapias permanece restrito ou completamente indisponível. O custo desses medicamentos, juntamente com atrasos burocráticos nos processos de aprovação, muitas vezes impede que os pacientes acessem tratamentos que salvam vidas em tempo hábil.
Em alguns casos, as associações de DMD fizeram lobby com sucesso para a aprovação e introdução de novos tratamentos em certos países. No entanto, esses esforços muitas vezes foram isolados e não têm a escala necessária para causar um impacto significativo globalmente. A incapacidade de defender universalmente a acessibilidade ao tratamento ou encontrar soluções viáveis para países de baixa renda é uma grande falha por parte dessas organizações, cujo objetivo principal deve ser garantir que todas as crianças, independentemente de sua localização ou situação financeira, recebam o cuidado que merecem.
O papel das associações DMD: advocacia ou burocracia?
Embora as associações de DMD ao redor do mundo desempenhem um papel crucial na conscientização sobre a Distrofia Muscular de Duchenne, seus esforços de advocacia muitas vezes não conseguem se traduzir em resultados tangíveis para os pacientes. Em muitos casos, essas organizações estão atoladas em processos burocráticos, lutando para navegar em cenários governamentais e farmacêuticos complexos para defender a rápida aprovação e distribuição de novos tratamentos. Elas também podem ser excessivamente dependentes de parcerias corporativas, deixando-as vulneráveis a conflitos de interesse que dificultam sua capacidade de agir no melhor interesse dos pacientes.
Além disso, muitas associações de DMD não conseguem focar ou entender as necessidades dos pacientes em países de baixa renda. Seus esforços são focados em países de alta renda onde a infraestrutura para fornecer tratamentos já existe, o que desperdiça tempo para crianças em outros países. Essa falta de uma perspectiva global leva a uma abordagem fragmentada ao tratamento de DMD que não prioriza as populações mais vulneráveis.
Colaboração das Associações DMD com Políticos
De acordo com as informações que recebemos de pacientes com DMD, as associações de DMD não produzem resultados significativos em suas reuniões com políticos. Não é explicado quais ações serão tomadas como resultado das reuniões e como elas serão acompanhadas. Afirma-se que as reuniões são para enfeitar e não vão além de dar a impressão de que estão funcionando.
O que determina o sucesso das associações DMD?
Se tratamentos como salto de exon e terapia genética ainda não chegaram ao seu país ou não são cobertos pelo seguro, então o trabalho das associações de DMD em seu país é insuficiente.
Reuniões, fotos tiradas e postagens nas redes sociais não serão suficientes para levar os tratamentos de DMD ao seu país.
Se os tratamentos ainda não chegaram ao seu país, você deve primeiro pressionar as associações de DMD em seu país. Você nunca deve aceitar as desculpas que eles dão. Porque o objetivo das associações não é dar desculpas, mas sim produzir soluções.
Responsabilidades dos médicos
Se os neurologistas pediátricos e geneticistas do seu país não estiverem investigando a eficácia dos tratamentos para DMD desenvolvidos ao redor do mundo ou não estiverem examinando aqueles que recebem os tratamentos, você deve saber que há um problema.
Se os cientistas em seu país não estão fazendo estudos conclusivos sobre a genética da DMD, mas estão constantemente criticando os tratamentos que estão sendo desenvolvidos e comercializados, e frequentemente dizendo que os tratamentos não funcionam, você deve saber que há um problema.
Agora é muito fácil alcançar crianças ao redor do mundo que receberam terapias genéticas e de salto de exon DMD. Nós da DMD Warrior frequentemente nos comunicamos com as famílias dessas crianças. Muitas das famílias relatam que os tratamentos funcionam maravilhosamente.
O que determina o sucesso de médicos e cientistas?
Se médicos e cientistas em seu país não conseguem desenvolver medicamentos sérios para o tratamento de DMD, isso significa que eles não tiveram sucesso.
Se eles não pesquisam tratamentos para crianças com DMD, não estudam os dados e não se reúnem com as famílias das crianças que recebem o tratamento, mas estão constantemente criticando os tratamentos atuais, você deve saber que eles não são bem-sucedidos.
Responsabilidades dos políticos
Se os políticos do seu país acham que terão sucesso tirando uma foto com uma criança com DMD e compartilhando nas redes sociais, você deve perceber que isso não funciona mais!
A principal missão dos políticos é produzir resultados positivos, não desculpas!
Se todos os tratamentos para DMD ainda não chegaram ao seu país ou não são cobertos pelo seguro, os políticos estão entre os maiores responsáveis por isso. [Leia mais: Distrofia Muscular de Duchenne: Tratamento e Custo]
Responsabilidades das empresas farmacêuticas
Se as empresas farmacêuticas ainda não solicitaram o licenciamento para tratamentos de DMD em seu país, você deve estar se perguntando sobre o motivo mais profundo por trás disso.
Se as empresas farmacêuticas ainda não estabelecem preços razoáveis para os medicamentos que desenvolveram para serem distribuídos em todo o mundo, tudo o que você precisa saber é que elas estão pensando no dinheiro que ganharão, não nos seus filhos.
Se associações, médicos, cientistas e políticos não estão fazendo barulho suficiente contra esses preços exorbitantes, você deve pensar cuidadosamente sobre o motivo por trás disso.
A necessidade de colaboração global
Um dos obstáculos mais significativos para levar tratamentos de Duchenne a regiões carentes é a natureza fragmentada da defesa da DMD. Para alcançar um progresso significativo, é necessária uma abordagem mais unificada e global. Colaborações internacionais entre associações de DMD, empresas farmacêuticas, governos e organizações não governamentais (ONGs) podem ajudar a agilizar a entrega de tratamentos a países que atualmente não têm acesso a essas terapias.
Organizações como a Organização Mundial da Saúde (OMS) e Médicos Sem Fronteiras (MSF) mostraram que esforços colaborativos em larga escala podem superar barreiras relacionadas à disponibilidade de medicamentos em cenários de poucos recursos. Da mesma forma, as associações de DMD poderiam aprender com esses modelos e adotar uma abordagem mais holística e inclusiva para a advocacia global, focando não apenas em nações ricas, mas também em como tornar os tratamentos acessíveis e acessíveis para todos.
Aumentando a pressão sobre as associações de DMD
Em última análise, as associações de DMD devem fazer mais do que aumentar a conscientização e financiar pesquisas; elas devem assumir uma responsabilidade maior para pressionar pelo acesso universal ao tratamento. Isso significa intensificar seus esforços de lobby não apenas com as empresas farmacêuticas, mas também com governos e órgãos reguladores internacionais. Não é suficiente para essas associações simplesmente pedir que os tratamentos sejam disponibilizados em países de alta renda; elas devem defender ativamente soluções globais que abordem barreiras sistêmicas, como o alto custo das terapias, infraestrutura de saúde precária e financiamento limitado para doenças raras em países em desenvolvimento.
É preciso aumentar a pressão sobre essas organizações para que mudem seu foco para o acesso global, com ênfase particular em regiões que foram historicamente negligenciadas. Isso exigirá uma liderança forte, transparência e um compromisso renovado de colocar as necessidades dos pacientes no centro de seus esforços.
Conclusão
A inadequação das associações de DMD em seu país para garantir que os tratamentos de Duchenne cheguem aos pacientes em todos os lugares é uma questão crítica que precisa ser abordada. Embora tenha havido progresso em alguns países, ainda há uma lacuna significativa no atendimento a muitos indivíduos afetados, particularmente em nações de baixa e média renda. O caminho a seguir requer uma abordagem mais global e unificada para advocacy, uma que pressione por acesso igualitário ao atendimento e tratamento para todos os pacientes de Duchenne, independentemente de sua localização geográfica ou status econômico. Somente então podemos realmente dizer que a luta contra a Distrofia Muscular de Duchenne está progredindo em escala global.
Compartilhe este artigo com a associação que você segue, o médico com quem seu filho foi examinado, os políticos que você apoia, os pacientes com DMD ao seu redor e as empresas farmacêuticas.
Juntos somos mais fortes.
