O brogidirsen (NS-089/NCNP-02) do NS Pharma é uma terapia experimental para distrofia muscular de Duchenne (DMD) desenvolvida para pacientes com mutações no gene da distrofina passíveis de eliminação do éxon 44. Os dados de eficácia e segurança de cinco anos do desenvolvimento clínico do brogidirsen foram apresentados no 31º Congresso Internacional anual da World Muscle Society, realizado em Hiroshima, Japão, de 29 de setembro a 3 de outubro de 2026.
A NS Pharma, Inc., com sede em Paramus, Nova Jersey, é uma empresa biofarmacêutica focada em doenças raras e subsidiária da Nippon Shinyaku Co., Ltd., com sede em Kyoto, Japão. O Brogidirsen foi descoberto em conjunto pela Nippon Shinyaku e pelo Centro Nacional de Neurologia e Psiquiatria (NCNP) como um tratamento experimental para pacientes com DMD cujas mutações genéticas são passíveis de supressão do éxon 44. Saber mais: Mutações e deleções passíveis de terapias de salto do exon 44
Os resultados recentemente apresentados provêm de um ensaio clínico iniciado por investigadores da NCNP e do seu estudo de extensão aberto conduzido pela Nippon Shinyaku. Os estudos avaliaram a eficácia e a segurança do brogidirsen em seis participantes que receberam doses intravenosas (IV) semanais.
Função motora mantida por mais de cinco anos
Uma das principais conclusões foi a manutenção da função motora entre os participantes que permaneceram ambulantes durante o estudo. A avaliação mostrou que a função motora foi mantida ou melhorada nesses participantes.
A função dos membros superiores também foi mantida em todos os participantes, incluindo aqueles que perderam a capacidade de deambular durante o estudo. Esses achados fizeram parte da avaliação de cinco anos dos participantes que receberam tratamento prolongado com brogidirsen.
Os resultados fornecem dados clínicos sobre os desfechos funcionais ao longo de um período prolongado de tratamento e sugerem o potencial do brogidirsen para retardar a progressão da doença em pacientes com DMD que são elegíveis para o splicing alternativo do éxon 44.
Não foram relatados eventos adversos graves ou severos relacionados ao tratamento.
Os resultados de segurança após cinco anos foram outra parte importante da apresentação. Após receberem brogidirsen por cinco anos, os participantes não apresentaram eventos adversos graves ou severos relacionados à administração prolongada de brogidirsen.
O estudo também não relatou nenhum caso de anafilaxia relacionada ao tratamento, e não houve interrupções no tratamento durante o período de cinco anos.
De acordo com os dados apresentados, esses resultados indicam um perfil de segurança aceitável para administração a longo prazo nos participantes avaliados no estudo.
Comparação com a história natural da DMD
Os investigadores também compararam diversas medidas funcionais com dados da história natural da DMD. Em várias medidas, os resultados funcionais observados no estudo compararam-se favoravelmente com a história natural da doença.
A empresa afirmou que as descobertas sugerem que o brogidirsen pode ter o potencial de retardar a progressão da doença em pacientes com DMD cujas mutações são passíveis de supressão do éxon 44.
No entanto, o estudo de extensão ainda está em andamento. O estudo continuará a investigar a eficácia e a segurança da administração de brogidirsen a longo prazo.
Estudo global de Fase II em andamento.
Além do estudo de extensão em andamento, a Nippon Shinyaku e sua subsidiária NS Pharma estão conduzindo um estudo global de Fase II com brogidirsen.
Os dados de cinco anos apresentados no Congresso da World Muscle Society fornecem informações clínicas de longo prazo de seis participantes tratados com brogidirsen intravenoso semanal. Os resultados incluem observações sobre a função motora, a função dos membros superiores, a segurança e comparações com dados da história natural da DMD (distrofia muscular de Duchenne).
A terapia Brogidirsen continua sendo experimental, e os estudos em andamento fornecerão informações adicionais sobre sua eficácia e segurança em pacientes com DMD que são elegíveis para o pulo do éxon 44.
Descubra mais: Mapa dos locais de ensaios clínicos da distrofia muscular de Duchenne
