Uma nova estratégia foi descoberta por pesquisadores da Faculdade de Medicina da Universidade de Minnesota e da Faculdade de Ciências e Engenharia que pode revolucionar o tratamento da Distrofia Muscular de Duchenne (DMD). A PNAS publicou recentemente as descobertas.
Utilizando uma molécula sintética altamente ramificada chamada "polímero de escova de garrafa", cujo objetivo é prevenir danos às membranas das células musculares, os pesquisadores criaram um novo tipo de tratamento. Este método aborda diretamente a causa subjacente da DMD, que são membranas musculares frágeis que se degradam sob estresse.
Índice
O que é o polímero Bottlebrush?
Polímeros tipo escova de garrafa (BBPs) são uma classe de macromoléculas ramificadas ou enxertadas com cadeias laterais poliméricas ligadas a uma estrutura linear que leva a estruturas cilíndricas ou semelhantes a vermes. [1]
Uma Revolução em Novas Terapêuticas
“Este trabalho, viabilizado por uma colaboração interdisciplinar, estabelece uma nova classe de moléculas sintéticas para proteção da membrana muscular com potencial para desencadear uma revolução em novas terapias para distrofia muscular”, disse Joe Metzger, PhD, titular da Cátedra Maurice B. Visscher Endowed Land-Grant em fisiologia e professor e chefe do Departamento de Biologia Integrativa e Fisiologia da Faculdade de Medicina da Universidade de Minnesota. “Esperamos que este trabalho ilumine o caminho definitivo para um tratamento clínico eficaz para pacientes com DMD.”
150.000 vezes mais eficaz
Este estudo demonstrou que o polímero da escova de garrafa restaurou a função muscular aproximadamente 150.000 vezes mais eficazmente do que as terapias atuais com polímeros. Testado em modelos pré-clínicos de DMD, o tratamento protegeu o coração de doenças e mortes relacionadas ao estresse, além de prevenir danos ao diafragma e aos músculos dos membros.
Como a DMD se manifesta na primeira infância, pesquisadores acreditam que este medicamento pode ajudar a manter a força muscular e melhorar a qualidade de vida quando usado em conjunto com a triagem neonatal para DMD. Outras doenças hereditárias ou adquiridas que envolvem danos musculares podem se beneficiar do tratamento.
“Este trabalho translacional combinou engenharia macromolecular inovadora com experimentos fisiológicos perspicazes, unindo a Faculdade de Ciências e Engenharia e a Faculdade de Medicina em uma colaboração interdisciplinar inspiradora”, disse Frank Bates, professor regente do Departamento de Engenharia Química e Ciência dos Materiais da Universidade de Minnesota.
O trabalho futuro se concentrará em garantir financiamento para iniciar ensaios clínicos.
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