A Precision BioSciences, uma empresa de edição genética em estágio clínico que utiliza sua nova plataforma proprietária ARCUS® para desenvolver terapias de edição genética in vivo para doenças com alta necessidade não atendida, anunciou hoje que a Food and Drug Administration (FDA) dos EUA concedeu a designação de doença pediátrica rara para o PBGENE-DMD para o tratamento da distrofia muscular de Duchenne (DMD).
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Proteína distrofina quase completa
“A obtenção da Designação de Doença Pediátrica Rara destaca a significativa necessidade não atendida que exige novas opções terapêuticas para meninos que vivem com DMD”, disse Cindy Atwell, Diretora de Desenvolvimento e Negócios da Precision BioSciences. “Nosso programa PBGENE-DMD, pioneiro na categoria, que utiliza os recursos diferenciados de nossa plataforma de edição genética ARCUS para excisar os éxons 45-55 do gene da distrofina, tem o potencial de gerar melhorias significativas e benefícios funcionais duradouros ao longo do tempo para até 60 pacientes com DMD. Nossa abordagem foi projetada para editar permanentemente a sequência de DNA do próprio paciente, resultando em uma proteína distrofina produzida naturalmente, quase completa, reconhecidamente funcional em humanos. Estamos ansiosos para concluir os estudos toxicológicos finais que possibilitam a IND, atualmente em andamento, e gerar os dados clínicos iniciais, previstos para 2026.”
O que é PBGENE-DMD?
PBGENE-DMD é o programa de desenvolvimento da Precision para o tratamento da DMD. A abordagem utiliza duas nucleases ARCUS complementares, administradas uma única vez em um único AAV, para excisar os éxons 45-55 do gene da distrofina, com o objetivo de restaurar a proteína distrofina em seu comprimento quase total no corpo, melhorando os resultados funcionais. O PBGENE-DMD visa tratar mais de 60% da população de pacientes com DMD.
Em estudos pré-clínicos, o PBGENE-DMD demonstrou a capacidade de atingir os principais tipos musculares envolvidos na progressão da DMD e produziu melhorias funcionais significativas e duradouras em um modelo murino humanizado com DMD. O PBGENE-DMD restaurou a capacidade do corpo de produzir uma proteína distrofina funcional quase completa em múltiplos músculos, incluindo tecido cardíaco e vários grupos musculares esqueléticos importantes. Além disso, o PBGENE-DMD editou células-tronco musculares satélites, consideradas essenciais para a durabilidade a longo prazo e a melhora funcional sustentada.
Saber mais: Precision BioSciences PBGENE-DMD restaura a produção de proteína distrofina quase completa
