Hoje, a afiliada da Italfarmaco nos EUA, ITF Therapeutics LLC, anunciou sete resumos para a Muscular Dystrophy Association (MDA) Clinical and Scientific Conference em Dallas, Texas, de 16 a 19 de março de 2025. Dados do estudo EPIDYS de Fase 3 e do estudo de extensão aberto da empresa em pacientes com DMD tratados com givinostat são mostrados em pôsteres. Dados de progressão da doença e função respiratória são usados para avaliar a segurança e eficácia de longo prazo do givinostat. [O que é Duvyzat (Givinostat)?]
Um pôster apresentado por Krista Vandenborne, Ph.D., presidente do Departamento de Fisioterapia da Universidade da Flórida, inclui dados do estudo de Fase 3 EPIDYS e de um estudo de extensão aberto em andamento que avalia a segurança, tolerabilidade e eficácia de longo prazo do givinostat em meninos com idade ≥ 6 anos com DMD.
Usando a correspondência de pontuação de propensão com base nos resultados de testes funcionais de base e no tipo de esteroide, 142 pacientes do EPIDYS e do estudo de extensão tratados com givinostat e esteroides foram pareados com 142 pacientes de dois estudos de história natural de DMD tratados apenas com esteroides. Os resultados foram avaliados com base na idade mediana em que os marcos de progressão da DMD, como perda persistente para subir 4 degraus, perda de levantar do chão e perda de deambulação, ocorreram. A idade mediana na perda de deambulação em pacientes tratados com givinostat foi de 18,1 anos, em comparação com 15,2 anos no grupo de controle.
