Uma nova ferramenta de edição genética que ajuda a maquinaria celular a pular partes de genes responsáveis por doenças foi aplicada para reduzir a formação de precursores de placas beta-amiloides em um modelo murino de doença de Alzheimer, relatam pesquisadores da Universidade de Illinois Urbana-Champaign.
O SPLICER usa uma abordagem de edição genética chamada salto de exon, que é de particular interesse para condições de saúde causadas por mutações que produzem proteínas mal dobradas ou tóxicas, como distrofia muscular de Duchenne ou doença de Huntington.
Perez-Pinera, um professor de bioengenharia, disse: “Mas para doenças como Alzheimer, Parkinson, Huntington ou distrofia muscular de Duchenne, essa abordagem tem muito potencial. O próximo passo imediato é analisar a segurança da remoção dos exons alvos nessas doenças e garantir que não estamos criando uma nova proteína que seja tóxica ou que não tenha uma função-chave. Também precisaríamos fazer estudos em animais de longo prazo e ver se a doença progride ao longo do tempo.”
