बॉबकैट mRNA एक्सॉन स्किपिंग या AAV-माइक्रोडिस्ट्रॉफी तंत्र से अलग तरीके से काम करता है। यह अगली पीढ़ी की विधि ड्यूचेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी के लिए कम लागत वाली दवाओं की ओर ले जा सकती है। कई एक्सॉन स्किपिंग...
ड्यूचेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (डीएमडी) के लिए अगली पीढ़ी की एक्सॉन स्किपिंग थेरेपी अनुसंधान के एक आशाजनक क्षेत्र का प्रतिनिधित्व करती है, जिसका उद्देश्य अंतर्निहित आनुवंशिक उत्परिवर्तनों को संबोधित करना है...
इन्समेड ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी से निपटने के लिए अपनी अभूतपूर्व जीन थेरेपी, INS1201 का उपयोग करने के लिए तैयार हो रहा है। इन्समेड चरण I नैदानिक परीक्षण शुरू करने का इरादा रखता है...
Solid Biosciences ने बताया कि SGT-003 जीन थेरेपी क्लिनिकल परीक्षण में चार रोगियों को खुराक दी गई है; यह सभी रोगियों में अच्छी तरह से सहन किया गया था...
हमें अमेरिकन न्यूरोमस्क्युलर फाउंडेशन (ANF) के 2024 इन्वेस्टिगेटर ग्रांट अवार्ड के विजेताओं को प्रस्तुत करते हुए खुशी हो रही है। लियुबोव गुशचिना, पीएचडी, को यह पुरस्कार मिला...