Solid Biosciences ने चरण 1/2 INSPIRE DUCHENNE क्लिनिकल परीक्षण से सकारात्मक नए अंतरिम डेटा की घोषणा की।. कंपनी ने एसजीटी-003 के लिए त्वरित अनुमोदन मार्गों सहित संभावित पंजीकरण मार्गों पर चर्चा करने के लिए अमेरिकी खाद्य एवं औषधि प्रशासन (1टीपी135टी) के साथ अपनी बैठक के नियोजित समय के बारे में भी अद्यतन जानकारी प्रदान की।.
Solid Biosciences के अध्यक्ष और सीईओ बो कुम्बो ने टिप्पणी की, "आज प्रस्तुत INSPIRE DUCHENNE के अंतरिम आँकड़े SGT-003 की चिकित्सीय क्षमता में हमारे विश्वास को मज़बूत करते हैं। SGT-003 माइक्रोडिस्ट्रोफ़िन अभिव्यक्ति स्तरों के मज़बूत देखे गए जैविक सहसंबंधों से लेकर डिस्ट्रोफ़िन-संबंधित प्रोटीन कॉम्प्लेक्स के प्रमुख घटकों की उचित स्थानीयकृत पुनर्स्थापना और हृदय क्रिया सामान्यीकरण के शुरुआती प्रमाणों तक, हम मानव शरीर में एक स्पष्ट और व्यापक प्रभाव देख रहे हैं, जो उपचार के प्रति एक समन्वित, प्रणालीगत प्रतिक्रिया का संकेत देता है। हमारा मानना है कि ये अंतरिम आँकड़े आज तक किसी भी ड्यूशेन जीन थेरेपी के सबसे गहन प्रारंभिक विश्लेषणों में से एक हैं। इन अंतरिम निष्कर्षों की गुणवत्ता और सुसंगतता, आणविक प्रभाव को सार्थक नैदानिक परिणामों में बदलने की SGT-003 की क्षमता में हमारे विश्वास को पुष्ट करती है।"“
श्री कम्बो ने आगे कहा, "विकसित होते नियामक परिदृश्य और INSPIRE DUCHENNE में नामांकन की तीव्र गति को देखते हुए, हमने FDA के साथ अपनी नियोजित बैठक को 2026 की पहली छमाही में स्थानांतरित करने का सक्रिय निर्णय लिया है। अतिरिक्त समय हमें 1) FDA के साथ चर्चा के लिए अधिक विस्तृत डेटा सेट तैयार करने, 2) उच्च-गुणवत्ता वाले, अच्छी तरह से मेल खाने वाले प्राकृतिक इतिहास डेटा पर आधारित एक व्यापक बाहरी तुलनित्र की दिशा में काम करने, 3) संभावित बायोलॉजिक्स लाइसेंस आवेदन (BLA) प्रस्तुत करने की तैयारी में अपने CDMO भागीदार के साथ हमारी प्रक्रिया प्रदर्शन योग्यता (PPQ) निर्माण रन शुरू करने, और 4) IMPACT DUCHENNE में खुराक शुरू करने में सक्षम करेगा, जो हमारा चरण 3 यादृच्छिक, डबल-ब्लाइंड, प्लेसीबो-नियंत्रित नैदानिक परीक्षण है.
“"अब हमारी प्राथमिकता SGT-003 के लिए एक संभावित त्वरित नियामक मार्ग का समर्थन करने हेतु एक मज़बूत डेटा सेट का तेज़ी से निर्माण करना है, और हम SGT-003 की क्षमता को यथाशीघ्र प्राप्त करने के लिए तत्परता से कार्य करने के लिए प्रतिबद्ध हैं। SGT-003 के बाद, हमारे प्रमुख पाइपलाइन कार्यक्रम निरंतर प्रगति कर रहे हैं।" श्री कम्बो ने निष्कर्ष निकाला।.
SGT-003 – INSPIRE DUCHENNE क्लिनिकल परीक्षण
- 31 अक्टूबर, 2025 तक INSPIRE DUCHENNE परीक्षण में 23 प्रतिभागियों को खुराक दी गई है; सॉलिड को उम्मीद है कि 2026 की शुरुआत तक कुल 30 प्रतिभागियों को खुराक दी जाएगी, फिर H1 2026 में संभावित पंजीकरण मार्गों पर चर्चा करने के लिए FDA के साथ बैठक करने की योजना है -
- एसजीटी-003 को आम तौर पर स्टेरॉयड-केवल रोगनिरोधी इम्यूनोमॉड्युलेशन व्यवस्था का उपयोग करके अच्छी तरह से सहन किया गया है; हृदय सुरक्षा निगरानी ने हृदय की चोट में कमी और हृदय कार्य सामान्यीकरण के प्रारंभिक संकेतों को दिखाना जारी रखा है -
- 10 उपचारित प्रतिभागियों (5-10 वर्ष की आयु) के 90वें दिन के बायोप्सी डेटा से पता चला कि सभी प्रतिभागियों ने वेस्टर्न ब्लॉट द्वारा 58% के औसत माइक्रोडिस्ट्रोफिन अभिव्यक्ति, मास स्पेक्ट्रोमेट्री द्वारा 58%, इम्यूनोफ्लोरेसेंस द्वारा 51% के औसत माइक्रोडिस्ट्रोफिन पॉजिटिव फाइबर और इम्यूनोफ्लोरेसेंस द्वारा 50% के औसत बीटा-सार्कोग्लाइकन पॉजिटिव फाइबर के साथ उपचार पर प्रतिक्रिया दी।
- दिन 90 माइक्रोडिस्ट्रोफिन अभिव्यक्ति के स्तर और डिस्ट्रोफिन-संबंधित प्रोटीन कॉम्प्लेक्स (डीएपीसी) के प्रमुख घटकों, बीटा-सार्कोग्लाइकन (आर = 0.95) और एनएनओएस (आर = 0.95) के बीच मजबूत सांख्यिकीय सहसंबंधों ने एसजीटी-003-मध्यस्थ डीएपीसी बहाली और सीके स्तरों में कमी के माध्यम से मांसपेशियों की सुरक्षा के सुसंगत संकेतों के सबूत का प्रदर्शन किया (आर = -0.78) -
- सॉलिड ने पहला क्लिनिकल परीक्षण स्थल सक्रिय कर दिया है और वर्तमान में इम्पैक्ट ड्यूशेन के लिए प्रतिभागियों की स्क्रीनिंग कर रहा है, जो कि SGT-003 का एक चरण 3 यादृच्छिक, डबल-ब्लाइंड, प्लेसीबो-नियंत्रित पूर्व-यूएस क्लिनिकल परीक्षण है -
दिन 90 और दिन 360 दोनों के दौरान मांसपेशियों की चोट और टूटने के विभिन्न बायोमार्करों में अनुकूल कमी देखी गई:
| सीरम बायोमार्कर | दिन 90 औसत कटौती (N=14 जब तक उल्लेख न किया गया हो) | दिन 360 औसत कटौती (N=3 जब तक उल्लेख न किया गया हो) |
| सीरम क्रिएटिन काइनेज (CK) | 34% | 42% |
| सीरम एलानिन ट्रांसएमिनेस (ALT) | 41% | 29% |
| सीरम एस्पार्टेट एमिनोट्रांस्फरेज़ (AST) | 25% | 40% |
| सीरम लैक्टेट डिहाइड्रोजनेज (LDH)* | 42% | 46% |
| सीरम टिटिन** | 22% | 25% |
| *एलडीएच के लिए दिन 90 पर उपलब्ध एन = 12 प्रतिभागी नमूने (दो नमूने हेमोलाइज्ड); **दिन 90 पर उपलब्ध एन = 11 प्रतिभागी नमूने और टिटिन के लिए दिन 360 पर उपलब्ध एन = 2 नमूने, जिसका पहले की कटऑफ तिथि पर बैच-विश्लेषण किया गया था।. | ||
इम्पैक्ट ड्यूशेन चरण 3
अक्टूबर 2025 में, सॉलिड ने पहला क्लिनिकल परीक्षण स्थल सक्रिय किया और इम्पैक्ट ड्यूशेन के लिए प्रतिभागियों की स्क्रीनिंग शुरू की, जो एक चरण 3 यादृच्छिक, डबल-ब्लाइंड, प्लेसीबो-नियंत्रित क्लिनिकल परीक्षण है जो SGT-003 का मूल्यांकन करता है। इम्पैक्ट ड्यूशेन का परीक्षण संयुक्त राज्य अमेरिका (यूएस) के बाहर बाल चिकित्सा प्रतिभागियों पर किया जाएगा और इसे संभावित पूर्व-अमेरिकी नियामक प्राधिकरणों का समर्थन करने के लिए डिज़ाइन किया गया था। हमें कनाडा और ऑस्ट्रेलिया दोनों में इम्पैक्ट ड्यूशेन के संचालन के लिए नियामक अनुमोदन प्राप्त हो गए हैं, और हम नियामक अनुमोदन प्राप्त होने के अधीन, परीक्षण को अन्य देशों में विस्तारित करने की योजना बना रहे हैं।. (IMPACT DUCHENNE)
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