Precision BioSciences, एक क्लिनिकल स्टेज जीन एडिटिंग कंपनी है, जो अपने नए स्वामित्व वाले ARCUS® प्लेटफॉर्म का उपयोग करके उच्च अपूर्ण आवश्यकता वाले रोगों के लिए इन विवो जीन एडिटिंग थेरेपी विकसित करती है, ने आज घोषणा की कि अमेरिकी खाद्य एवं औषधि प्रशासन (FDA) ने ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (DMD) के उपचार के लिए PBGENE-DMD को अनाथ औषधि पदनाम प्रदान किया है।
Precision BioSciences की मुख्य विकास एवं व्यवसाय अधिकारी सिंडी एटवेल ने कहा, "PBGENE-DMD के लिए FDA से अनाथ औषधि पदनाम प्राप्त होना, ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी से पीड़ित लड़कों के लिए समय के साथ मांसपेशियों की कार्यक्षमता में उल्लेखनीय सुधार लाने वाले सुरक्षित उपचार प्रदान करने की अत्यधिक अपूर्ण आवश्यकता और तात्कालिकता को रेखांकित करता है।" उन्होंने आगे कहा, "यह नियामक उपलब्धि हमें हाल ही में दुर्लभ बाल रोग पदनाम प्राप्त होने के बाद मिली है और हमारे पूर्व-नैदानिक साक्ष्यों के साथ मिलकर, हमें इस कार्यक्रम को क्लिनिक की ओर ले जाने के लिए अत्यधिक आत्मविश्वास प्रदान करती है। भविष्य में, हम FDA के साथ सक्रिय संवाद जारी रखेंगे क्योंकि हम PBGENE-DMD को नियामक मील के पत्थर की ओर आगे बढ़ा रहे हैं, और नैदानिक डेटा 2026 में आने की उम्मीद है।"
PBGENE-DMD क्या है?
PBGENE-DMD डीएमडी के उपचार के लिए प्रिसिजन का विकास कार्यक्रम है। इस पद्धति में दो पूरक ARCUS न्यूक्लिऐसेस का उपयोग किया जाता है, जिन्हें एक ही AAV में एक बार प्रशासित करके डिस्ट्रोफिन जीन के एक्सॉन 45-55 को हटाया जाता है, जिसका उद्देश्य कार्यात्मक परिणामों में सुधार के लिए शरीर के भीतर लगभग पूर्ण लंबाई के डिस्ट्रोफिन प्रोटीन को पुनर्स्थापित करना है। PBGENE-DMD का उद्देश्य DMD रोगी जनसंख्या के 60% से अधिक को संबोधित करना है।
प्रीक्लिनिकल अध्ययनों में, PBGENE-DMD ने DMD की प्रगति में शामिल प्रमुख मांसपेशी प्रकारों को लक्षित करने की क्षमता का प्रदर्शन किया और मानवकृत DMD माउस मॉडल में महत्वपूर्ण, टिकाऊ कार्यात्मक सुधार उत्पन्न किए। PBGENE-DMD ने हृदय ऊतक और विभिन्न प्रमुख कंकाल मांसपेशी समूहों सहित कई मांसपेशियों में लगभग पूर्ण लंबाई के कार्यात्मक डिस्ट्रोफिन प्रोटीन का उत्पादन करने की शरीर की क्षमता को बहाल किया। इसके अलावा, PBGENE-DMD ने उपग्रह मांसपेशी स्टेम कोशिकाओं को संपादित किया, जिन्हें दीर्घकालिक स्थायित्व और निरंतर कार्यात्मक सुधार के लिए महत्वपूर्ण माना जाता है।
