आईपीएस हार्ट ने ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (डीएमडी) के लिए अपनी प्रायोगिक कार्डियक मांसपेशी थेरेपी, आईएसएक्स9-सीपीसी के लिए 1टीपी167टी दुर्लभ बाल रोग पदनाम प्राप्त करने के बाद एक और महत्वपूर्ण नियामक उपलब्धि की घोषणा की है।. जीआईवीआई-एमपीसी के साथ मिलकर, जो नई मांसपेशियों को उत्पन्न करने और पूर्ण-लंबाई वाले डिस्ट्रोफिन को बहाल करने के लिए डिज़ाइन की गई एक प्रायोगिक कंकाल मांसपेशी चिकित्सा है, कंपनी एक पुनर्योजी दृष्टिकोण अपना रही है जिसका उद्देश्य हृदय और कंकाल की मांसपेशियों दोनों की क्षति को दूर करना है।.
कई मौजूदा उपचार पद्धतियों के विपरीत, जो मुख्य रूप से रोग की प्रगति को धीमा करने पर ध्यान केंद्रित करती हैं, आईपीएस हार्ट का कहना है कि उसका पुनर्योजी चिकित्सा मंच पूरी तरह से नई मानव मांसपेशी कोशिकाओं को बनाने के लिए डिज़ाइन किया गया है जो पूर्ण-लंबाई वाले डिस्ट्रोफिन का उत्पादन करने में सक्षम हैं।.
डीएमडी के वर्तमान उपचारों से भिन्न रणनीति
ड्यूशेन रोग के कई वर्तमान में उपलब्ध या प्रायोगिक उपचार—जिनमें एक्सॉन स्किपिंग थेरेपी और माइक्रो-डिस्ट्रोफिन जीन थेरेपी शामिल हैं—केवल विशिष्ट रोगी समूहों की ही मदद करते हैं और आम तौर पर संपूर्ण डिस्ट्रोफिन प्रोटीन को बहाल नहीं करते हैं।.
अपनी प्रेस विज्ञप्ति में, आईपीएस हार्ट ने कहा है कि इन दृष्टिकोणों की नैदानिक सीमाएं हैं और ये पूर्ण-लंबाई वाले डिस्ट्रोफिन को बहाल नहीं कर सकते हैं, जबकि इसका प्रेरित प्लुरिपोटेंट स्टेम सेल (iPSC) प्लेटफॉर्म पूर्व-नैदानिक अध्ययनों में पूर्ण-लंबाई वाले डिस्ट्रोफिन को व्यक्त करने वाली नई कार्यात्मक मांसपेशी कोशिकाओं को उत्पन्न करने के लिए डिज़ाइन किया गया है।.
कंपनी दो अलग-अलग पुनर्योजी उपचार विकसित कर रही है:
- हृदय की मांसपेशियों के लिए ISX9-CPC
- कंकाल की मांसपेशियों के लिए GIVI-MPCs
इन सभी उपचारों का उद्देश्य क्षतिग्रस्त मांसपेशियों को पुनर्जीवित करना है, न कि केवल उनके क्षरण की गति को धीमा करना।.
ISX9-CPC: हृदय की मांसपेशियों का पुनर्जनन
ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी में हृदय रोग मृत्यु के प्रमुख कारणों में से एक है।.
आईपीएस हार्ट के अनुसार, आईएसएक्स9-सीपीसी को हृदय में मौजूद रेशेदार निशान ऊतकों को नए सिरे से निर्मित संकुचनशील हृदय की मांसपेशियों से बदलने के लिए डिज़ाइन किया गया है। पूर्व-नैदानिक अध्ययनों से पता चला है कि उपचार के बाद हृदय की कार्यप्रणाली में सुधार हुआ है और इजेक्शन अंश में वृद्धि हुई है।.
कंपनी अपनी आधिकारिक वेबसाइट पर अतिरिक्त प्रीक्लिनिकल निष्कर्षों को भी उजागर करती है, जिसमें कहा गया है:
“"आईएसएक्स9-सीपीसी के साथ, हमारे पेटेंटकृत आईएसएक्स9-सीपीसी के एकल उपचार के एक इन विवो प्रूफ-ऑफ-कॉन्सेप्ट पीयर-रिव्यूड अध्ययन में, हृदय के दौरे के 90 दिन बाद नियंत्रण की तुलना में मृत निशान ऊतक में 701टीपी171टी की कमी आई और हृदय कार्य में 601टीपी171टी ईएफ सुधार से अधिक की बहाली हुई।"”
ये निष्कर्ष ड्यूशेन रोग से पीड़ित रोगियों के बजाय हृदयघात के मॉडल से संबंधित हैं, लेकिन आईपीएस हार्ट इन्हें अपनी कार्डियक सेल थेरेपी की पुनर्योजी क्षमता का समर्थन करने वाले साक्ष्य के रूप में प्रस्तुत करता है।.
जीआईवीआई-एमपीसी: पूर्ण-लंबाई वाले डिस्ट्रोफिन के साथ नई कंकाल मांसपेशी का निर्माण
कंपनी का दूसरा कार्यक्रम, जीआईवीआई-एमपीसीएस, ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी से प्रभावित कंकाल की मांसपेशियों के पुनर्जनन पर केंद्रित है।.
प्रेस विज्ञप्ति के अनुसार, जीआईवीआई-एमपीसी को कई डिस्ट्रोफिक पशु मॉडलों में पूर्ण-लंबाई वाले मानव डिस्ट्रोफिन को बहाल करते हुए नए मानव कंकाल की मांसपेशी ऊतक उत्पन्न करने के लिए डिज़ाइन किया गया है।.
आईपीएस हार्ट ने अपनी आधिकारिक वेबसाइट पर इस दावे को और विस्तार से बताते हुए कहा है:
“"जीआईवीआई-एमपीसी के साथ, हमने एमडीएक्स चूहों और डिस्ट्रोफिक सूअरों में 1001टीपी171टी पूर्ण लंबाई वाले मानव डिस्ट्रोफिन के साथ-साथ महत्वपूर्ण नई मानव कंकाल की मांसपेशियों का निर्माण किया।"”
यह कंपनी द्वारा वर्तमान में उजागर किए गए सबसे मजबूत दावों में से एक है क्योंकि पूर्ण-लंबाई वाला डिस्ट्रोफिन स्वस्थ मांसपेशियों में स्वाभाविक रूप से पाए जाने वाले प्रोटीन से काफी मिलता-जुलता है, जबकि वर्तमान जीन थेरेपी दृष्टिकोणों द्वारा उत्पादित छोटा माइक्रो-डिस्ट्रोफिन इससे अलग है।.
हालांकि, यह ध्यान रखना महत्वपूर्ण है कि ये परिणाम प्रारंभिक चरण के हैं और अभी तक मानव नैदानिक परीक्षणों में सिद्ध नहीं हुए हैं।.
मानव नैदानिक परीक्षण 2027 में करने की योजना है।
आईपीएस हार्ट का कहना है कि वह अमेरिकी खाद्य एवं औषधि प्रशासन को अपनी इन्वेस्टिगेशनल न्यू ड्रग (आईएनडी) एप्लीकेशन जमा करने की योजना बना रही है और नियामक मंजूरी मिलने के बाद, 2027 में जीआईवीआई-एमपीसी का पहला मानव नैदानिक परीक्षण शुरू करेगी।.
यदि आगे बढ़ने की मंजूरी मिल जाती है, तो यह मूल्यांकन करने का पहला अवसर होगा कि क्या कंपनी की पुनर्योजी रणनीति ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी से पीड़ित लोगों में कंकाल की मांसपेशियों और पूर्ण-लंबाई वाले डिस्ट्रोफिन को सुरक्षित रूप से बहाल कर सकती है।.
यह क्यों मायने रखता है
ड्यूशेन रोग के अनुसंधान में सबसे बड़ी वैज्ञानिक चुनौतियों में से एक यह रही है कि खोई हुई मांसपेशियों को प्रतिस्थापित करने के साथ-साथ संपूर्ण डिस्ट्रोफिन प्रोटीन को बहाल करने का तरीका खोजा जाए।.
आईपीएस हार्ट का मानना है कि उसका पुनर्योजी कोशिका चिकित्सा मंच अंततः दोनों लक्ष्यों को एक साथ पूरा कर सकता है:
- क्षतिग्रस्त हृदय की मांसपेशियों का पुनर्निर्माण करें
- नई कंकाल मांसपेशी बनाएं
- पूर्ण लंबाई वाले डिस्ट्रोफिन को पुनर्स्थापित करें
- उत्परिवर्तन-विशिष्ट उपचारों की तुलना में व्यापक प्रयोज्यता प्रदान करने की क्षमता रखता है।
इन आशाजनक पूर्व-नैदानिक निष्कर्षों से सार्थक नैदानिक लाभ प्राप्त होंगे या नहीं, यह सावधानीपूर्वक आयोजित मानव परीक्षणों के माध्यम से ही निर्धारित किया जा सकेगा।.
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