Trois essais cliniques en cours sur ELEVIDYS (delandistrogene moxeparvovec-rokl), une thérapie génique développée par Sarepta et commercialisée par Roche, ont été temporairement interrompus par l'Agence européenne des médicaments (EMA). Cette nouvelle attendue, mais non déplaisante, a suscité une profonde tristesse au sein de la communauté des personnes atteintes de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD).
Avant Roche, Sarepta et EMA, la première communauté à publier cette annonce était notre partenaire turc >>> DMD Dayanisma.
Roche has issued a letter to the community which you can read here. (PDF)
Table des matières
Pourquoi les essais cliniques sur le Elevidys ont-ils été interrompus ?
Après le décès d'un garçon de 16 ans atteint de dystrophie musculaire de Duchenne qui a reçu une perfusion de Elevidys le 18 mars 2025, les perspectives de la thérapie génique, commercialisée au prix commercial de $3 millions, ont changé brusquement.En savoir plus)
SRP-9001-104 temporairement interrompu
Source: Essai clinique du SRP-9001-104
ENVOL (Étude 302) temporairement interrompu
Source: Essai clinique du SRP-9001-302
SRP-9001-303 temporairement interrompu
Source: Essai clinique du SRP-9001-303
Apprendre encore plus: Le représentant turc de DMD WarrioR partage son point de vue sur la thérapie génique Elevidys.
