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Exploration des 5 phases du développement d'un médicament
Communiqués de presse
Solid Biosciences prévoit de demander une réunion avec FDA à la mi-2025 pour discuter des voies d'approbation accélérées potentielles pour SGT-003
Communiqués de presse
GenAssist annonce l'approbation par FDA d'une nouvelle demande de médicament pour la thérapie de saut d'exon 50 GEN6050X
Communiqués de presse
Capricor Therapeutics annonce l'acceptation et l'examen prioritaire de sa demande de licence de produit biologique pour Deramiocel pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne
Éditorials
Examen des essais cliniques de la thérapie génique Elevidys : le coût de la thérapie génique Elevidys en vaut-il la peine ?
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Traitements approuvés par le FDA pour la DMD (dystrophie musculaire de Duchenne)
Communiqués de presse
FDA accorde la désignation de maladie pédiatrique rare à l'étude de saut d'exon 51 de Nippon Shinyaku (NS-051/NCNP-04)
Communiqués de presse
Trois médicaments bénéficiant d'une approbation accélérée du FDA et examinés par le Bureau de l'inspecteur général suscitent des inquiétudes
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Le FDA désigne la thérapie par cellules souches GIVI-MPC d'IPS HEART pour la dystrophie musculaire de Becker comme médicament orphelin
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Questions fréquemment posées sur Elevidys utilisé pour la dystrophie musculaire de Duchenne
Guerrier DMD
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26 décembre 2024
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Communiqués de presse
Roche présentera ses travaux en cours sur la thérapie génique Elevidys lors de la conférence 2025 de la Muscular Dystrophy Association (MDA)
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Dyne Therapeutics annonce une amélioration fonctionnelle sans précédent et durable sur 18 mois à partir de l'essai de phase 1/2 DELIVER de DYNE-251 dans la dystrophie musculaire de Duchenne
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Des chercheurs de Madrid font des progrès importants dans le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne grâce aux nanoparticules