Entrada Therapeutics a officiellement lancé des essais cliniques en Europe pour ses thérapies innovantes de saut d'exon ciblant l'exon 44 et l'exon 45, marquant une étape importante dans le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD).
Ces thérapies expérimentales visent à traiter des mutations génétiques spécifiques chez les patients atteints de DMD, dans le but de restaurer la production de dystrophine et d'améliorer les résultats cliniques. Le lancement de ces essais témoigne de l'engagement de Entrada à faire progresser la médecine génétique de précision et à élargir l'accès mondial à de nouveaux traitements pour les maladies neuromusculaires rares. – En savoir plus : Qu’est-ce que le saut d’exon et comment fonctionne-t-il ? –
Table des matières
Entrada Saut d'exon 44 – NCT07037862 –
Il s’agit d’une étude du médicament expérimental ENTR-601-44 chez des participants atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), une maladie génétique rare.
Début de l'étude (estimé): 2025-06-30
Achèvement du primaire (estimé): 2029-03-28
Achèvement de l'étude (estimé): 2029-03-28
Nombre de participants (estimé): 24
Emplacements:Belgique, Italie, Espagne, Royaume-Uni.
Âges admissibles aux études: 4 ans à 20 ans (enfant, adulte)
Principaux critères d’inclusion et d’exclusion. – NCT07037862 –
Entrada Saut d'exon 45 – NCT07038824 –
Il s’agit d’une étude du médicament expérimental ENTR-601-45 chez des participants atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), une maladie génétique rare.
Début de l'étude (estimé): 2025-09-30
Achèvement du primaire (estimé): 2029-03-01
Achèvement de l'étude (estimé): 2029-03-01
Nombre de participants (estimé): 24
Emplacements:Belgique, Italie, Pays-Bas, Espagne, Royaume-Uni.
Âges admissibles aux études: 4 ans à 20 ans (enfant, adulte)
Principaux critères d’inclusion et d’exclusion. – NCT07038824 –
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