Thérapie génique de la dystrophine
Mécanisme | Entreprise | Médicament | Statut |
|---|---|---|---|
Remplacement du gène de la micro-dystrophine | Sarepta Thérapeutique | Elevidys/SRP-9001 |  Approuvé |
Remplacement du gène de la micro-dystrophine | Pfizer | PF-06939926 |  Abandonné |
Remplacement du gène de la micro-dystrophine | Généthon (Sarepta) | GNT-0004 |  Clinique |
Remplacement du gène de la micro-dystrophine | RegenxBio | RGX-202 | Clinique |
Remplacement du gène de la micro-dystrophine | Biosciences solides | SGT-001 | Clinique |
Remplacement du gène de la micro-dystrophine | Biosciences solides | SGT-003 | Clinique |
Remplacement du gène de la micro-dystrophine | Ultragényx | UX810 |  Préclinique |
Remplacement du gène de la micro-dystrophine | Insmed | INS1201 | Préclinique |
Saut d'exon de la dystrophine
Mécanisme | Entreprise | Médicament | Statut |
|---|---|---|---|
Bureau de projet | Sarepta Thérapeutique | Exondys 51 (Exon 51) | Approbation accélérée |
Bureau de projet | Sarepta Thérapeutique | Vyondys 53 (Exon 53) | Approbation accélérée |
Bureau de projet | Sarepta Thérapeutique | Amondys 45 (Exon 45) | Approbation accélérée |
PPMO | Sarepta Thérapeutique | SRP-5051 (Exon 51) | Abandonné |
PPMO | Sarepta Thérapeutique | Exons 44, 45, 50, 52, 53 | Préclinique |
Bureau de projet | NS Pharma | Viltepso (Exon 53) | Approbation accélérée |
Bureau de projet | NS Pharma | NS-089/NCNP-02 (Exon 44) | Clinique |
Bureau de projet | NS Pharma | NS-050/NCNP-03 (Exon 50) | Clinique |
Bureau de projet | NS Pharma | Exons 51, 55, 45 | Préclinique |
ARNsn AAV-U7 | Centre national pour enfants | scAAV9.U7.ACCA (Exon 2) | Clinique |
Stéréopure-PN-ASO | Sciences de la vie des vagues | WVE-N531 (Exon 53) | Clinique |
Stéréopure-PN-ASO | Sciences de la vie des vagues | Exons 44, 45, 51, 52 | Préclinique |
Anticorps-PMO | Avidité Biosciences | AOC 1044 (Exon 44) | Clinique |
Anticorps-PMO | Avidité Biosciences | Exon 45, 51 | Préclinique |
Anticorps-PMO | Thérapeutique Dyne | DYNE-251 (Exon 51) | Clinique |
Anticorps-PMO | Thérapeutique Dyne | Exons 44, 45, 53 | Préclinique |
PPMO (EDO-CPP) | PepGen | PGN-EDO51 (Exon 51) | Clinique |
PPMO (EDO-CPP) | PepGen | Exons 44, 45, 53 | Préclinique |
PPMO (échappement endosomal) | Entrada Thérapeutique | ENTR-601-44 (Exon 44) | Clinique |
PPMO (échappement endosomal) | Entrada Thérapeutique | Exons 45, 50, 51 | Préclinique |
PS-ASO | BioMarin Pharmaceutique | BMN 351 (Exon 51) | Clinique |
Modification du gène de la dystrophine
Mécanisme | Entreprise | Médicament | Statut |
|---|---|---|---|
Édition du génome | Vertex Pharmaceutique | CRISPR/Cas9 | Préclinique |
Édition du génome (exon 45-55) | Biographie de MyoGene | CRISPR/Cas9 | Préclinique |
Édition du génome (exon 45-55) | Biosciences de précision | Excision médiée par ARCUS | Préclinique |
Édition du génome (exon 50) | GenAssist | GEN6050X | Clinique |
Lecture transcrite du codon d'arrêt de la dystrophine
Mécanisme | Entreprise | Médicament | Statut |
|---|---|---|---|
Lecture du codon d'arrêt | Thérapeutique PTC | Ataluren | Approbation conditionnelle dans l'UE |
Lecture du codon d'arrêt | hC Bioscience | Approche basée sur l'ARNt | Préclinique |
Lecture du codon d'arrêt | Biosciences Tevard | Approche basée sur l'ARNt | Préclinique |
Anti-inflammatoire
Mécanisme | Entreprise | Médicament | Statut |
|---|---|---|---|
Corticostéroïde | Thérapeutique PTC | Emflaza | Approuvé |
Corticostéroïde | Catalyseur/Santhera/ReveraGen | Vamorolone/AGAMREE | Approuvé |
Autres traitements
Mécanisme | Entreprise | Médicament | Statut |
|---|---|---|---|
Médicament moléculaire oral | Satellos | SAT-3247 | Clinique |
Inhibiteur de HDAC | Italfarmaco | Givinostat/Duvyzat | Approuvé |
Exosomes d'origine cardiaque | Capricor Thérapeutique | CAP-1002 | Clinique |
Stabilisateur musculaire | Thérapeutique Edgewise | EDG-5506 | Clinique |
Inhibiteur de l'expression CD49d | Thérapeutique antisens | ATL1102 | Clinique |
Anticorps anti-IL1 bêta | Institut de recherche sur les enfants | Ilaris | Clinique |
Inhibiteur de la PGD synthase | Taiho Pharmaceutique | TAS-205 | Clinique |
Inhibiteur du récepteur de la thromboxane | Produits pharmaceutiques de Cumberland | Ifétroban | Clinique |
