Des mini-organes personnalisés pourraient accélérer le traitement de la maladie de Duchenne
Les oligonucléotides antisens (ASO) personnalisés pourraient accélérer les études sur le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD). Chaque année, des dizaines de milliers de bébés naissent avec des maladies énigmatiques...
Nanoparticules lipidiques de nouvelle génération (LNP) pour le traitement de la maladie de Duchenne
L'acheminement de la protéine dystrophine vers les muscles affectés est l'un des problèmes les plus difficiles de la thérapie génique pour la DMD. Il est peut-être possible...
Qu'est-ce que l'ARNm de Bobcat ? Comment l'ARNm de Bobcat agit-il sur la dystrophie musculaire de Duchenne ?
L'ARNm de Bobcat fonctionne différemment des mécanismes de saut d'exon ou de microdystrophie AAV. Cette méthode de nouvelle génération pourrait conduire à des médicaments à faible coût pour la dystrophie musculaire de Duchenne. De nombreux mécanismes de saut d'exon...
Thérapies de saut d'exon de nouvelle génération développées pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne
Les thérapies de saut d'exon de nouvelle génération pour la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) représentent un domaine de recherche prometteur visant à traiter les mutations génétiques sous-jacentes qui...
La thérapie génique d'Insmed (INS1201) est sur le point de défier la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD)
L'Insmed se prépare à utiliser sa thérapie génique innovante, INS1201, pour lutter contre la dystrophie musculaire de Duchenne. L'Insmed a l'intention de lancer des essais cliniques de phase I...