Satellos Bioscience Inc. a annoncé une modification du critère d’évaluation principal de l’efficacité de son essai clinique pédiatrique de phase 2 BASECAMP évaluant la forazapadine dans la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), suite aux commentaires de la Food and Drug Administration ( FDA) américaine. L'entreprise a choisi la fraction de graisse musculaire mesurée par IRM comme nouveau critère d'évaluation principal de l'efficacité, en remplacement de la dynamométrie.
Cette décision fait suite aux résultats encourageants de l'étude de phase 2 TRAILHEAD menée par la société chez des adultes atteints de DMD, qui a démontré une réduction de la fraction de graisse musculaire mesurée par imagerie par résonance magnétique (IRM) du muscle biceps brachial.
Au cours des cinq mois de traitement par la forazapadine, les participants à l'étude TRAILHEAD ont montré une réduction moyenne de 3,7 points de pourcentage de la fraction de graisse du muscle biceps brachial mesurée par IRM, passant de 49,7 % au départ à 46,0 % au 140e jour. Ce résultat indique une amélioration de la composition musculaire.
Satellos a également rapporté une augmentation de l'effort total, une force musculaire stable et une diminution du taux de créatine kinase (CK) dans l'étude TRAILHEAD. Le profil de sécurité et de tolérance est resté conforme aux données précédemment publiées. Ces résultats apportent des observations cliniques supplémentaires, en plus de la réduction de la fraction de graisse musculaire mesurée par IRM.
Essai de phase 2 de BASECAMP : Nouveau critère d’évaluation principal
L'étude BASECAMP est un essai clinique mondial, randomisé, en double aveugle et contrôlé par placebo de phase 2 évaluant la forazapadine chez 53 garçons ambulatoires atteints de DMD âgés de 7, 8 ou 9 ans.
L'étude comprend une période initiale de traitement de 12 semaines contrôlée par placebo, suivie d'une période de traitement actif de 36 semaines au cours de laquelle tous les participants reçoivent de la forazapadine.
Suite aux commentaires de la FDA, le critère d'évaluation principal de l'efficacité mesurera désormais les variations de la fraction adipeuse du muscle vaste latéral par IRM. Les critères d'évaluation secondaires et exploratoires évalueront la qualité musculaire, les résultats fonctionnels et les biomarqueurs de la régénération musculaire, notamment l'indice régénératif exclusif de Satellos.
La fraction lipidique est une mesure objective par IRM de la proportion de graisse au sein du tissu musculaire. Dans la dystrophie musculaire de Duchenne, le muscle sain est progressivement remplacé par de la graisse, ce qui fait des variations de la fraction lipidique musculaire un indicateur important de la progression de la maladie et de la composition musculaire.
Satellos prévoit de publier les principaux résultats de la période BASECAMP de 12 semaines contrôlée par placebo au premier trimestre 2027.
La forazapadine est un inhibiteur oral expérimental de l'AAK1, une petite molécule conçue pour renforcer la capacité naturelle de l'organisme à réparer et à régénérer les muscles squelettiques. Elle est développée comme traitement potentiel, indépendant de la dystrophine, de la dystrophie musculaire de Duchenne.
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