La Food and Drug Administration américaine (FDA) a accepté la demande d'autorisation de mise sur le marché (BLA) du delpacibart zotadirsen (del-zota) pour un examen prioritaire chez les personnes atteintes de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) qui présentent des variantes génétiques pouvant être traitées par saut de l'exon 44.
D'après une mise à jour d'Avidity, une société du groupe Novartis, le comité FDA a déterminé que la demande était suffisamment complète pour entamer un examen approfondi. La demande sera également évaluée selon la procédure d'approbation accélérée.
Qu'est-ce que Del-zota ?
Del-zota est développé comme traitement potentiel pour les personnes atteintes de DMD44, c'est-à-dire les patients dont les modifications génétiques spécifiques peuvent être sujettes à l'exclusion de l'exon 44.
Le saut d'exon est une approche thérapeutique visant à aider les cellules à produire une forme plus courte, mais potentiellement fonctionnelle, de dystrophine en permettant à la machinerie cellulaire de sauter un exon spécifique lors de la maturation de l'ARN de la dystrophine. En savoir plus : Qu'est-ce que la thérapie par saut d'exons ?
Cependant, le brevet FDA n'a pas encore été approuvé pour le brevet del-zota. Cette étape signifie que la demande est entrée dans le processus d'examen du brevet FDA.
Que signifie l'approbation accélérée ?
La procédure d'autorisation accélérée du FDA permet à certains traitements contre les maladies graves d'être mis à la disposition des patients plus rapidement lorsqu'ils répondent à un besoin médical non satisfait. L'autorisation peut reposer sur un critère d'évaluation substitutif considéré comme raisonnablement susceptible de prédire un bénéfice clinique, tandis que des études complémentaires sont menées pour confirmer ce bénéfice. En savoir plus : Que signifie BLA ?
Cela signifie que même si le FDA obtient une approbation accélérée, des recherches cliniques supplémentaires resteront importantes pour confirmer le bénéfice clinique attendu.
Essai de phase 3 SAFARI44
La demande d'autorisation de mise sur le marché (BLA) inclut des données issues des essais cliniques de phase 1/2 EXPLORE44 et EXPLORE44-OLE.
Un essai mondial de phase 3 du SAFARI44 a également été lancé à titre d'étude de confirmation. Selon Avidity, cet essai vise à évaluer plus précisément la sécurité à long terme du del-zota et à confirmer son bénéfice clinique. L'étude sera menée hors des États-Unis.
L’entreprise a déclaré que ce programme de développement n’aurait pas été possible sans la participation des patients, des aidants, des familles, des associations de défense des droits, des chercheurs et des équipes de recherche clinique. En savoir plus : Explorez les essais cliniques sur la dystrophie musculaire de Duchenne
Que va-t-il se passer ensuite ?
Le comité FDA va maintenant examiner la demande del-zota. L'annonce du 8 septembre ne constitue pas une approbation du comité FDA.
Avidity a indiqué qu'elle fournirait des mises à jour supplémentaires dès qu'elles seraient disponibles et a conseillé aux patients et à leurs familles ayant des questions sur le del-zota ou les essais cliniques de s'adresser à leurs professionnels de la santé.
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