REGENXBIO a annoncé la fin de l'administration du traitement aux patients dans le cadre de l'étude de confirmation de RGX-202, sa thérapie génique expérimentale contre la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD). Cette étape importante marque la finalisation du programme de développement en vue de l'enregistrement du produit et soutient le dépôt prévu d'une demande d'autorisation de mise sur le marché (AMM) auprès de la FDA (FDA) au troisième trimestre 2026.
L'entreprise prévoit que, si elle est approuvée, la thérapie génique RGX-202 pourrait devenir l'une des prochaines thérapies disponibles pour les personnes atteintes de dystrophie musculaire de Duchenne.
Le programme de développement du RGX-202 s'est achevé en avance sur le calendrier prévu.
Selon REGENXBIO, le recrutement et l'administration du traitement dans l'étude de confirmation ont été achevés plus tôt que prévu en raison du vif intérêt manifesté tant par les patients que par les investigateurs cliniques.
L’achèvement de cette étude permet à la société de poursuivre le dépôt de sa demande d’autorisation de mise sur le marché (BLA) dans le cadre de la procédure d’approbation accélérée du FDA. En savoir plus : Que signifie BLA dans le cadre des approbations de médicaments FDA ?
Qu’est-ce que la procédure d’approbation accélérée ?
La procédure d'autorisation accélérée vise à permettre aux traitements prometteurs contre les maladies graves d'être mis plus rapidement à la disposition des patients. Dans le cadre de ce processus, les thérapies peuvent être approuvées sur la base de critères d'évaluation intermédiaires, tels que des biomarqueurs, susceptibles de prédire un bénéfice clinique.
REGENXBIO estime que le RGX-202 répond à ces exigences sur la base de ses données d'expression de la microdystrophine, de ses résultats fonctionnels et de son profil de sécurité.
Soumission prévue du brevet FDA au troisième trimestre 2026
REGENXBIO prévoit de commencer sa soumission de BLA au cours du troisième trimestre 2026.
La demande devrait comprendre :
- Données de sécurité provenant de 63 participants inscrits aux études pivotales et de confirmation AFFINITY DUCHENNE®.
- Données d'efficacité issues de 30 participants à l'étude pivotale.
- Résultats de l'évaluation fonctionnelle à douze mois pour au moins la moitié des participants à l'étude pivotale.
Si l'examen du FDA se déroule comme prévu, la société estime que le RGX-202 pourrait potentiellement recevoir une approbation au cours du second semestre 2027.
Principaux résultats de l'étude pivotale RGX-202
Les données de l'étude pivotale récemment publiées ont montré des résultats encourageants pour le RGX-202.
Objectif principal atteint avec succès
L’étude RGX-202 a atteint son critère d’évaluation principal : plus de 93 % des patients ont présenté une expression de microdystrophine d’au moins 10 % à la 12e semaine après le traitement. Lire la suite : Le RGX-202 présente des gains en NSAA, mais des données clés sur les biomarqueurs sont manquantes.
La microdystrophine est une version raccourcie de la protéine dystrophine que les thérapies géniques visent à produire dans les cellules musculaires. Le déficit en dystrophine est la cause sous-jacente de la dystrophie musculaire de Duchenne.
Améliorations des résultats fonctionnels
Parmi les patients ayant effectué les évaluations de suivi à 12 mois, les chercheurs ont observé des améliorations significatives sur plusieurs mesures fonctionnelles.
Cela comprenait :
- tests de fonction chronométrés
- Scores de l'évaluation ambulatoire North Star (NSAA)
- indicateurs de performance physique globale
L'entreprise a fait état d'une nette amélioration par rapport aux mesures de référence.
Forte corrélation entre la microdystrophine et la fonction
REGENXBIO a également signalé une forte corrélation entre l'expression de la microdystrophine à la semaine 12 et les améliorations fonctionnelles observées un an après le traitement.
Cette découverte soutient l'utilisation de la microdystrophine comme critère d'évaluation substitutif pouvant aider à prédire un bénéfice clinique à long terme pour les patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne.
Profil de sécurité du RGX-202
La société a déclaré que le RGX-202 était généralement bien toléré tout au long de l'étude.
Les chercheurs ont fait état d'un profil de sécurité favorable, ce qui, selon REGENXBIO, différencie le RGX-202 des autres options de traitement potentielles actuellement en développement.
La poursuite du suivi permettra d'obtenir des informations supplémentaires sur la sécurité à long terme, à mesure que les patients resteront sous surveillance.
REGENXBIO se prépare à un éventuel lancement commercial
En prévision d'une éventuelle approbation du FDA, REGENXBIO a déjà commencé à préparer son infrastructure de fabrication et commerciale.
L'entreprise utilise son centre d'innovation manufacturière de Rockville, dans le Maryland, où la production destinée à l'approvisionnement commercial futur a débuté l'année dernière.
Cette capacité de production pourrait contribuer à un accès plus large pour les patients si le RGX-202 reçoit l'approbation réglementaire.
Ce que cela signifie pour les familles touchées par la dystrophie musculaire de Duchenne
L’achèvement de l’étude de confirmation représente une avancée significative pour le RGX-202 et la communauté Duchenne.
Avec une demande d'autorisation de mise sur le marché (FDA) prévue au troisième trimestre 2026 et une décision d'approbation potentielle attendue au cours du second semestre 2027, les familles touchées par la dystrophie musculaire de Duchenne suivront de près l'évolution de la réglementation.
Si elle est approuvée, la thérapie génique RGX-202 pourrait devenir une option supplémentaire pour les patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne, élargissant ainsi les choix de traitement et améliorant potentiellement les résultats à long terme.
Foire aux questions (FAQ)
Qu'est-ce que le RGX-202 ?
RGX-202 est une thérapie génique expérimentale développée par REGENXBIO pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD).
Quand REGENXBIO soumettra-t-il le RGX-202 au FDA ?
La société prévoit de soumettre sa demande d'autorisation de mise sur le marché de produits biologiques (BLA) au troisième trimestre 2026.
Quels ont été les principaux résultats de l'étude ?
Plus de 93 % des patients ont atteint une expression de microdystrophine d'au moins 10 % à la semaine 12, et les premières données fonctionnelles ont montré des améliorations significatives après un an.
Quand le RGX-202 pourrait-il être approuvé ?
Si le processus d'examen du FDA se déroule comme prévu, REGENXBIO estime que le RGX-202 pourrait potentiellement recevoir une approbation au cours du second semestre 2027.
Combien de patients sont inclus dans le dossier BLA ?
Le dossier de soumission prévu devrait inclure des données de sécurité provenant de 63 participants et des données d'efficacité provenant de 30 participants à l'étude pivotale.
C'est bien d'entendre parler des progrès.