Aji Bio-Pharma, fournisseur leader de services de développement et de fabrication sous contrat de produits biopharmaceutiques, et Gene Tools LLC ont annoncé une collaboration officielle visant à élargir l'accès aux oligomères phosphorodiamidate morpholino (PMO), une classe unique d'oligonucléotides thérapeutiques présentant un potentiel significatif pour le traitement de nombreuses maladies génétiques, telles que la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD). Ce partenariat comble une lacune critique dans le processus de développement en permettant la production de PMO purifiés dès les premiers stades de la recherche et en assurant une transition transparente vers les Bonnes Pratiques de Laboratoire (BPL) et les Bonnes Pratiques de Fabrication (BPF).
Les PMO sont des oligonucléotides structurellement distincts qui nécessitent des capacités de fabrication spécialisées. Aji Bio-Pharma a acquis une expertise approfondie dans la production de PMO grâce à sa technologie en phase liquide AJIPHASE, optimisée pour la production à grande échelle selon les BPL et les BPF. Cependant, les recherches préliminaires exigent des lots de PMO plus petits et diversifiés, un besoin que Aji Bio-Pharma répond grâce à sa collaboration avec Gene Tools LLC, leader dans la synthèse de PMO en phase solide à petite échelle pour les chercheurs du monde entier.
Aux termes de cet accord, Gene Tools LLC assurera la synthèse de PMO pré-purifié, tandis que Aji Bio-Pharma assurera la purification et le contrôle qualité. Cette collaboration permettra aux clients d'accélérer la transition des premières recherches aux études toxicologiques et BPL, ouvrant ainsi la voie au développement clinique.
En savoir plus: Essais cliniques sur la dystrophie musculaire de Duchenne (Liste de toutes les recherches)
