Le Centre national de neurologie et de psychiatrie a annoncé la publication d'un article de recherche dans Cell Reports Medicine détaillant les résultats d'un essai clinique initié par des chercheurs pour le NS-089/NCNP-02, connu sous le nom de « brogidirsen ». Ce traitement innovant pour la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), développé conjointement avec Nippon Shinyaku Co., Ltd., représente une avancée significative dans le traitement du saut d'exon 44.
Principales conclusions :
- Le brogidirsen montre une restauration dose-dépendante de la dystrophine dans les essais sur les patients atteints de DMD.
- Le brogidirsen à haute dose a atteint 24,47% de niveau normal de dystrophine dans la cohorte DMD.
- L’essai a démontré des bénéfices thérapeutiques avec une fonction motrice stable ou améliorée et un profil de sécurité favorable sans événements indésirables graves.
- Des biomarqueurs sériques pour la DMD ont été identifiés, notamment PADI2, TTN, MYOM2 et MYLPF.
- Le brogidirsen a montré une grande efficacité dans les cellules dérivées de l'urine DMD, soutenant les essais sur l'homme.
Qu'est-ce que Brogidirsen ?
Le Brogidirsen (NS-089/NCNP-02) est un médicament à base d'acide nucléique co-découvert par Nippon Shinyaku et NCNP, et devrait être un médicament thérapeutique pour les patients atteints de DMD présentant des mutations du gène de la dystrophine susceptibles de sauter l'exon 44.
