El FDA designa como medicamento huérfano la terapia con células madre GIVI-MPC de IPS HEART para la distrofia muscular de Becker
El FDA ha otorgado a IPS HEART la designación de medicamento huérfano (ODD) para GIVI-MPC debido a su capacidad excepcional para producir músculo nuevo con longitud completa...
ImmunoForge recibe la aprobación FDA IND para el ensayo clínico de fase 2 de 'Pemziviptadil' para la miocardiopatía con DMD
El pemziviptadil, un medicamento para la miocardiopatía DMD, se usa una vez por semana y se basa en la plataforma ELP (plataforma de polipéptidos similares a elastina) de ImmunForge, un...
Nippon Shinyaku publica el primer ensayo clínico (el primero en humanos) de Brogidirsen NS-089/NCNP-02 para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne
El Centro Nacional de Neurología y Psiquiatría anunció la publicación de un artículo de investigación en Cell Reports Medicine que detalla los resultados de un...
¿Qué es Ataluren (Translarna)? ¿Para qué se utiliza Ataluren?
Ataluren (Translarna) es un fármaco en investigación que se utiliza para retrasar la progresión de la enfermedad en pacientes ambulatorios con distrofia muscular de Duchenne (DMD), una enfermedad neuromuscular progresiva y mortal.
Posibles nuevas terapias genéticas para la distrofia muscular de Duchenne
Los resultados de nuevos estudios de terapia génica para la enfermedad de distrofia muscular de Duchenne serán observados por ojos curiosos en 2025. Las fases de prueba de...