Roche anuncia nuevos resultados del estudio EMBARK de Elevidys en pacientes ambulatorios con distrofia muscular de Duchenne (DMD)
Hoy, Roche reveló datos alentadores del segundo año del ensayo EMBARK, una investigación de fase III aleatorizada, doble ciego y mundial de Elevidys (delandistrógeno...
Miniórganos personalizados podrían acelerar el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne
Los oligonucleótidos antisentido personalizados (ASO) pueden acelerar los estudios sobre el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne (DMD). Cada año, decenas de miles de bebés nacen con enfermedades enigmáticas...
Nanopartículas lipídicas (LNP) de próxima generación para el tratamiento de la enfermedad de Duchenne
La administración de la proteína distrofina a los músculos afectados es uno de los problemas más difíciles de la terapia génica para la DMD. Puede ser posible...
¿Qué es el ARNm de Bobcat? ¿Cómo funciona el ARNm de Bobcat para la distrofia muscular de Duchenne?
El ARNm de Bobcat funciona de manera diferente a los mecanismos de omisión de exón o microdistrofia AAV. Este método de última generación podría conducir a medicamentos de bajo costo para la distrofia muscular de Duchenne. Muchos mecanismos de omisión de exón...
Se desarrollan terapias de omisión de exones de próxima generación para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne
Las terapias de omisión de exones de próxima generación para la distrofia muscular de Duchenne (DMD) representan un área de investigación prometedora destinada a abordar las mutaciones genéticas subyacentes...