Un nuevo estudio sobre terapia genética en la Universidad de Indiana ofrece esperanzas para la distrofia muscular de Duchenne
El Dr. Renzhi Han, profesor de pediatría en la Universidad de Indiana, está trabajando en una nueva terapia genética para el tratamiento de la enfermedad de Duchenne (DMD) y...
Cura de la enfermedad de Duchenne (resumen de la investigación)
Mecanismo de terapia génica para la distrofina Empresa Estado del fármaco Reemplazo del gen de microdistrofina Sarepta Therapeutics Elevidys/SRP-9001 Aprobado Reemplazo del gen de microdistrofina Pfizer PF-06939926 Descontinuado Reemplazo del gen de microdistrofina Genethon (Sarepta) GNT-0004 Reemplazo clínico del gen de microdistrofina RegenxBio RGX-202 Reemplazo clínico del gen de microdistrofina Solid Biosciences SGT-001 Reemplazo clínico del gen de microdistrofina Solid Biosciences SGT-003 Reemplazo clínico del gen de microdistrofina Ultragenyx UX810 Reemplazo preclínico del gen de microdistrofina Insmed INS1201 Reemplazo preclínico del exón de distrofina...