Sarepta Therapeutics anuncia la aprobación en Japón de ELEVIDYS, una terapia génica para tratar la distrofia muscular de Duchenne
Personas de 3 a menos de 8 años que no presenten deleciones en los exones 8 y/o 9 del gen DMD y que resulten negativos...
El método de administración por ultrasonido SonoThera puede administrar distrofina de longitud completa a las células
Los resultados del estudio, que actualmente se están desarrollando para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne (DMD) de SonoThera, demuestran la capacidad de la tecnología de administración mediada por ultrasonido...
Scribe Therapeutics y Prevail Therapeutics compartirán datos de edición genómica in vivo basados en CRISPR en ASGCT 2025
Scribe Therapeutics, una empresa de medicamentos genéticos que está aprovechando el potencial de CRISPR para transformar la salud humana, anunció hoy su participación en la 28.ª edición de la...
Capricor Therapeutics anuncia la finalización de la reunión de revisión de mitad de ciclo con FDA sobre Deramiocel para el tratamiento de la miocardiopatía por distrofia muscular de Duchenne.
Capricor Therapeutics, una empresa de biotecnología que desarrolla terapias transformadoras basadas en células y exosomas para el tratamiento de enfermedades raras, anunció hoy la finalización de...
Dyne Therapeutics recibe la designación de medicamento huérfano de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) para DYNE-251 en la distrofia muscular de Duchenne.
Hoy, Dyne Therapeutics, una empresa en fase clínica dedicada a desarrollar tratamientos que cambian la vida de personas con enfermedades neuromusculares de origen genético, anunció que DYNE-251 ha sido designado...