FDA otorga la designación de enfermedad pediátrica rara al estudio de omisión del exón 51 de Nippon Shinyaku (NS-051/NCNP-04)
Nippon Shinyaku y el Centro Nacional de Neurología y Psiquiatría descubrieron conjuntamente el oligonucleótido antisentido NS-051/NCNP-04. Al omitir una parte del gen de la distrofina...
La terapia génica Elevidys llegó a Brasil y podría costar hasta 20 millones de reales
No existe un tratamiento definitivo para la distrofia muscular de Duchenne (DMD). La terapia génica Elevidys es un método de tratamiento que retrasa la enfermedad y...
Tres medicamentos que recibieron aprobación acelerada del FDA y fueron revisados por la Oficina del Inspector General plantearon inquietudes
A pesar de la evidencia poco sólida y las diferencias entre los revisores, la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. aprobó rápidamente Aduhelm de Biogen, Exondys 51 (eteplirsen) de Sarepta y Makena...
Sarepta reiteró unos ingresos netos totales por productos de 3.0 millones de dólares en 2025
Mientras los niños y las familias que luchan contra la distrofia muscular de Duchenne esperan que bajen los precios de los medicamentos, Sarepta ha anunciado su previsión de ganancias para 2025. ¿Cuánto...
Wave Life Sciences anuncia planes para un estudio de omisión del exón 53 en 2025
La deficiencia de alfa-1 antitripsina (AATD), la enfermedad de Huntington (EH), la obesidad y la distrofia muscular de Duchenne (DMD) se encuentran entre las principales necesidades médicas no satisfechas que la empresa busca...