Llamamiento de las familias a la Agencia Europea del Medicamento (EMA): reexaminar el Ataluren (Translarna)
Tres padres que representan a 800 familias y sus hijos afectados por distrofia muscular de Duchenne y una mutación sin sentido piden a la Agencia Europea de Medicamentos...
Niños brasileños mayores de 7 años y sus familias exigen a Anvisa terapia con el gen Elevidys
ELEVIDYS, la única terapia génica aprobada actualmente para la DMD, está aprobada en Brasil para niños de 4 a 7 años. Sin embargo, según la decisión...
Pregunte a las asociaciones de DMD de su país: ¿Cuándo llegarán los tratamientos de Duchenne a nuestro país?
Seguimos dando voz a los problemas de los pacientes con DMD de muchos países del mundo. Los pacientes con síndrome de Duchenne informan que las asociaciones con DMD en sus...
¿Recibirá Elevidys la aprobación de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA)?
Elevidys, una terapia genética desarrollada por Sarepta Therapeutics para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne (DMD), está actualmente bajo revisión por organismos reguladores...
Los pacientes turcos con DMD que son elegibles para el tratamiento de omisión del exón 51 (Eteplirsen) solicitan sus medicamentos al Ministerio de Salud
La Comunidad DMD Dayanisma, fundada por familias de niños con Distrofia Muscular de Duchenne y seguida por muchos pacientes con DMD en Turquía, quiere niños que...