Revisión de ensayos clínicos de la terapia génica Elevidys: ¿Vale la pena el costo de la Elevidys?
¿Qué eficacia tiene la terapia génica ELEVIDYS (delandistrógeno moxeparvovec-rokl), introducida en el mercado farmacéutico, en relación con su coste de 3 millones...
Nuestro llamado a Anvisa: Todos los niños brasileños mayores de 7 años deben recibir la terapia génica Elevidys
La distrofia muscular de Duchenne (DMD) es un trastorno genético poco común que limita la vida y que afecta principalmente a los varones, y que provoca debilidad y degeneración muscular progresiva. El trastorno...
Hacemos un llamado a los ministerios de salud y a los fabricantes farmacéuticos para que tomen medidas sobre los tratamientos para la distrofia muscular de Duchenne
Es desgarrador pensar que hoy en día hay niños en el mundo, en países de todo el mundo, que están perdiendo la vida demasiado pronto simplemente porque...
El mercado de la distrofia muscular de Duchenne crece: pero no todas las familias tienen acceso a los tratamientos
Mientras las familias con DMD luchan por restaurar la salud de sus hijos, las compañías farmacéuticas cuya misión principal es curar a los niños se concentran en las ganancias de fin de año.
El desafío de obtener terapia génica para DMD: ¿la geografía es el destino?
¿Por qué son tan caras las terapias génicas para la DMD? Durante la última década, se han logrado avances significativos en el desarrollo de terapias génicas para la DMD,...