El desafío de obtener terapia génica para DMD: ¿la geografía es el destino?
¿Por qué son tan caras las terapias génicas para la DMD? Durante la última década, se han logrado avances significativos en el desarrollo de terapias génicas para la DMD,...
Llamamiento de las familias a la Agencia Europea del Medicamento (EMA): reexaminar el Ataluren (Translarna)
Tres padres que representan a 800 familias y sus hijos afectados por distrofia muscular de Duchenne y una mutación sin sentido piden a la Agencia Europea de Medicamentos...
Niños brasileños mayores de 7 años y sus familias exigen a Anvisa terapia con el gen Elevidys
ELEVIDYS, la única terapia génica aprobada actualmente para la DMD, está aprobada en Brasil para niños de 4 a 7 años. Sin embargo, según la decisión...
Pregunte a las asociaciones de DMD de su país: ¿Cuándo llegarán los tratamientos de Duchenne a nuestro país?
Seguimos dando voz a los problemas de los pacientes con DMD de muchos países del mundo. Los pacientes con síndrome de Duchenne informan que las asociaciones con DMD en sus...
¿Recibirá Elevidys la aprobación de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA)?
Elevidys, una terapia genética desarrollada por Sarepta Therapeutics para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne (DMD), está actualmente bajo revisión por organismos reguladores...