El estudio clínico de fase 1/2 de dosis múltiples ascendentes (MAD) de ENTR-601-44, ELEVATE-44-201, fue autorizado por la Agencia Reguladora de Medicamentos y Productos Sanitarios (MHRA) y el Comité de Ética de Investigación para el Ensayo Clínico de un Producto Medicinal en Investigación del Reino Unido. El estudio tiene como objetivo tratar la distrofia muscular de Duchenne (DMD) en pacientes que tienen una mutación confirmada en el gen DMD que es susceptible de omisión del exón 44.
What is ELEVATE-44-201 Clinical Study?
ELEVATE-44-201 is a global, two-part, randomized, double-blind placebo-controlled Phase 1/2 study evaluating the safety, tolerability and effectiveness of ENTR-601-44 in ambulatory patients with DMD who are exon 44 skipping amenable.
