Drei laufende klinische Studien zu ELEVIDYS (Delandistrogen Moxeparvovec-Rokl), einer von Sarepta entwickelten und von Roche vermarkteten Gentherapie, wurden von der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) vorübergehend gestoppt. Diese erwartete, aber nicht unwillkommene Nachricht löste in der Duchenne-Muskeldystrophie-Gemeinschaft (DMD) tiefe Trauer aus.
Vor Roche, Sarepta und EMA war unser türkischer Partner die erste Community, die diese Ankündigung veröffentlichte >>> DMD Dayanisma.
Roche hat einen Brief an die Community herausgegeben, den Sie hier lesen können. (PDF)
Inhaltsverzeichnis
Warum wurden die klinischen Studien zu Elevidys abgebrochen?
Nach dem Tod eines 16-jährigen Jungen mit Duchenne-Muskeldystrophie, der am 18. März 2025 eine Infusion mit Elevidys erhalten hatte, änderten sich die Aussichten für die Gentherapie, die zu einem kommerziellen Preis von $3 Millionen vermarktet wird, schlagartig. (Mehr lesen)
SRP-9001-104 Vorübergehend angehalten
Quelle: Klinische Studie mit SRP-9001-104
ENVOL (Studie 302) vorübergehend ausgesetzt
Quelle: Klinische Studie mit SRP-9001-302
SRP-9001-303 Vorübergehend angehalten
Quelle: Klinische Studie mit SRP-9001-303
Mehr erfahren: Der türkische Vertreter von DMD WarrioR teilt seine Ansichten zur Elevidys-Gentherapie.
