Dem Wirkstoff FDA wurde von IPS HEART der Status eines Orphan-Drug-Präparats (ODD) für GIVI-MPCs verliehen, da er über eine außergewöhnliche Fähigkeit verfügt, bei Patienten mit Becker-Muskeldystrophie (BMD) neue Muskeln mit vollständigem Dystrophin zu produzieren.
IPS HEART hat nun nachgewiesen, dass GIVI-MPCs in einem Mausmodell mit Sarkopenie, juvenilen und sehr alten Duchenne-Muskeldystrophie-Mäusen (DMD) und dystrophen Schweinen neue menschliche Muskeln mit menschlichem Dystrophin in voller Länge produzieren. Um das außergewöhnliche Plattformpotenzial von GIVI-MPCs zur Umkehrung schwächender Krankheiten zu demonstrieren, hat das FDA GIVI-MPCs zuvor den Orphan-Drug-Status für DMD verliehen.
