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PepGen kündigt Einstellung der klinischen Studien zur Exon 51-Skipping-Studie an

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Dyne Therapeutics erhält von der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) den Orphan-Drug-Status für DYNE-251 bei Duchenne-Muskeldystrophie

Kommende Exon 51-Skipping-Therapien zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie

Die medizinische Fakultät der Shanghai Jiao Tong University beginnt klinische Studien zur LE051 Exon 51 Skipping-Therapie

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Eteplirsen (Exondys 51)-Behandlung verlangsamt den Rückgang der Herzfunktion bei Duchenne-Muskeldystrophie deutlich

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Dyne Therapeutics meldet beispiellose und anhaltende funktionelle Verbesserung über 18 Monate nach der Phase-1/2-DELIVER-Studie von DYNE-251 bei Duchenne-Muskeldystrophie

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PepGen unterbricht vorübergehend die Studie zum Skippen von Exon 51

Pressemitteilungen

FDA verleiht der Exon 51 Skipping-Studie (NS-051/NCNP-04) von Nippon Shinyaku den Status einer seltenen pädiatrischen Erkrankung

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RGX-202-Gentherapie bei Duchenne-Muskeldystrophie zeigt Verbesserung der NSAA-Werte und der Mikrodystrophin-Expression – wichtige Biomarker-Daten fehlen jedoch.

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Gemeinsam werden wir weiter für bessere Behandlungsmethoden und einen besseren Zugang für alle Menschen mit Duchenne kämpfen.

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