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एक्सॉन 51 स्किपिंग
एक्सॉन 51 स्किपिंग
प्रेस प्रकाशनी
PepGen ने घोषणा की कि वह एक्सॉन 51 स्किपिंग अध्ययन के क्लिनिकल परीक्षणों को रोक देगा
प्रेस प्रकाशनी
Dyne Therapeutics को ड्यूचेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी में DYNE-251 के लिए यूरोपीय मेडिसिन एजेंसी (EMA) अनाथ दवा का दर्जा प्राप्त हुआ
अनुसंधान
ड्यूचेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी के उपचार के लिए आगामी एक्सॉन 51 स्किपिंग थेरेपी
अनुसंधान
शंघाई जिओ टोंग यूनिवर्सिटी स्कूल ऑफ मेडिसिन ने LE051 एक्सॉन 51 स्किपिंग थेरेपी का क्लिनिकल परीक्षण शुरू किया
प्रेस प्रकाशनी
Eteplirsen (Exondys 51) उपचार ड्यूचेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी में हृदय की कार्यक्षमता में गिरावट को काफी हद तक धीमा कर देता है
प्रेस प्रकाशनी
Dyne Therapeutics ने ड्यूचेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी में DYNE-251 के चरण 1/2 DELIVER परीक्षण से 18 महीनों के दौरान अभूतपूर्व और निरंतर कार्यात्मक सुधार की घोषणा की
प्रेस प्रकाशनी
PepGen ने एक्सॉन 51 स्किपिंग अध्ययन को अस्थायी रूप से रोक दिया
प्रेस प्रकाशनी
FDA ने निप्पॉन शिन्याकू के एक्सॉन 51 स्किपिंग अध्ययन (NS-051/NCNP-04) को दुर्लभ बाल रोग का दर्जा दिया
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डीएमडी के लिए उपयोग किए जाने वाले Elevidys के बारे में अक्सर पूछे जाने वाले प्रश्न
कैन एकिनसी
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21 अगस्त, 2026
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ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी के लिए आयु-आधारित सहायक उपकरण: चरणवार संपूर्ण मार्गदर्शिका
अनुसंधान
Del-Zota SAFARI44 चरण 3 परीक्षण: ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी के लिए एक नया एक्सॉन 44 स्किपिंग अध्ययन
प्रेस प्रकाशनी
आरजीएक्स-202 ड्यूशेन जीन थेरेपी से एनएसएए में सुधार और माइक्रोडिस्ट्रोफिन अभिव्यक्ति देखी गई है — लेकिन महत्वपूर्ण बायोमार्कर डेटा अभी भी अनुपलब्ध है।
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